临床疗效研究和评价专家讲座.pptx
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1、临床疗效研究和评价第1页临床医生面对患者要考虑一系列复杂问题:临床医生面对患者要考虑一系列复杂问题:解读临床资料(最可能疾病是什么?)。解读临床资料(最可能疾病是什么?)。解释疾病(为何会患该病?其病因是什么?)。解释疾病(为何会患该病?其病因是什么?)。预测预后预测预后(病情是否严重?能否治愈?哪些是不良预(病情是否严重?能否治愈?哪些是不良预后原因?)。后原因?)。治疗决议,治疗决议,疗效判断疗效判断(有没有特效治疗方法?怎样选(有没有特效治疗方法?怎样选择最正确治疗方案?)。择最正确治疗方案?)。临床疗效研究和评价第2页临床疗效临床疗效是指医学干预办法作用于人体所产生效是指医学干预办法作
2、用于人体所产生效果。果。第一节第一节 概概 述述临床疗效研究和评价第3页临床疗效研究临床疗效研究是指对某一医学干预办法作用于人体是指对某一医学干预办法作用于人体安全性安全性和和有效性有效性进行研究,其关注是某一医学干预办法进行研究,其关注是某一医学干预办法临床疗效临床疗效。临床疗效研究和评价第4页任何新医学干预办法在引入临床实践之前,必须经过严格临床疗效研究,证实其安全、有效,才能广泛应用于临床。不然会给人类造成灾难和痛苦。如:1938年,为了儿童服用方便,美国一家企业在使用了多年且疗效很好磺胺药片中加入有机溶酶,将剂型从片剂改为口服滴剂。改剂型后没有做过人体试验就直接用于临床,结果发生了10
3、0多个孩子中毒死亡严重事件。“反应停反应停”事件事件临床疗效研究和评价第5页临床疗效研究和评价第6页临床疗效研究和评价第7页临床疗效研究通常采取临床试验方法进行,尤其是随机对照试验被认为是临床疗效研究最正确设计方案。临床疗效研究和评价第8页【案例】患者,男性,62岁,因多饮、多尿、多食、乏力以及体重连续下降等症状,就诊于某三甲医院。经检验,空腹血糖(FPG)12.0mol/L,餐后2h血糖(P2hPG)22.3mol/L,尿糖(+),酮体(+)。诊疗为2型糖尿病。该患者希望从医生那里得到关于临床疗效和疾病预后答案,即:1.选取何种降糖药或治疗方案最有效?2.血糖水平应该降到多少才能最好地改进预
4、后,即最大程度降低并发症发生?答案可来自相关临床疗效和疾病预后研究结果。临床疗效研究和评价第9页年年6 6月月7 7日,美国糖尿病学会第日,美国糖尿病学会第6868届年会上公布了由届年会上公布了由20 20 个国个国家、家、1111,140140例例2 2型糖尿病患者参加、迄今为止规模最大糖型糖尿病患者参加、迄今为止规模最大糖尿病治疗研究尿病治疗研究ADVANCEADVANCE 研究研究。该研究经过平均该研究经过平均5 5年观察,证实以格列齐特缓释片为基础强年观察,证实以格列齐特缓释片为基础强化降糖方案,实现了安全降糖达标(糖化血红蛋白化降糖方案,实现了安全降糖达标(糖化血红蛋白(HbA1c)
5、(HbA1c)控制至控制至6.5%6.5%以下),显著降低了主要大血管和微血管事件以下),显著降低了主要大血管和微血管事件发生危险度达发生危险度达10%10%。同时,研究中严重低血糖发生率仅为。同时,研究中严重低血糖发生率仅为UKPDSUKPDS研究研究1/31/3,含有良好安全性。,含有良好安全性。该研究中有三分之一患者来自中国,这次大规模多中心临该研究中有三分之一患者来自中国,这次大规模多中心临床随机对照试验结果为该糖尿病患者疗效和预后问题提供床随机对照试验结果为该糖尿病患者疗效和预后问题提供了答案。了答案。临床疗效研究和评价第10页第二节第二节 临床疗效研究临床疗效研究临床疗效研究:是指
6、在人体上进行,用来评价医学干 预办法是否安全有效医学研究。研究对象:患者研究内容:各种医学干预办法如药品、外科手术、康 复办法疗效评价效应:近期或远期疗效、毒副作用、广义上还包 括卫生经济学评价。ADVANCE 研究中研究对象为2型糖尿病患者,医学干预办法为以格列齐特缓释片为基础强化降糖方案,疗效评价指标为主要大血管事件和主要微血管事件发生率,2型糖尿病患者总死亡率及并发心脏和肾脏疾病危险等。临床疗效研究和评价第11页一、临床疗效研究惯用设计方法一、临床疗效研究惯用设计方法(一)随机对照试验(一)随机对照试验(randomized controlled trial,RCT)RCT是指将合格研究
7、对象随机分为试验组和对照组,两组分别接收不一样处理办法,在一致条件和环境中同时观察试验效应,并用客观标准对试验结果进行科学衡量和评价,比较两组疗效差异。临床疗效研究和评价第12页ADVANCE研究是多中心RCT,其研究对象来自于5大洲20个国家215个研究中心。其中中国有49个研究中心参加该研究。研究者将患者随机分配到两组,一组采取强化降糖治疗方案,其目标是将HbA1c降至6.5%,另一组采取标准化治疗方案,把HbA1c控制在当地采取指南标准,对其大血管事件(心血管原因死亡、非致死性心肌梗死或非致死性卒中)和微血管事件(新发或恶化肾病或视网膜病变)进行评定。临床疗效研究和评价第13页研究对象:
8、研究对象:干预办法:干预办法:结局:结局:研究研究对象对象随机分组随机分组试验组试验组对照组对照组有效应有效应无效应无效应有效应有效应无效应无效应病人病人治疗药品或治疗方案治疗药品或治疗方案疗效指标疗效指标临床疗效研究和评价第14页RCT科学性强,研究结果可靠,重复性好,是临床疗效研究最正确设计方案。临床疗效研究和评价第15页(二)非随机对照试验(二)非随机对照试验(non-randomized controlled trial,NRCT)又称类试验(quasi-experiment),试验组和对照组同时分别接收不一样治疗,并同时接收随访观察,但研究对象分组不是按随机方法进行,比如按照病人或其
9、家眷意愿或不一样地点分组进行研究。临床疗效研究和评价第16页优点优点:方法简便易行,易于被病人和医生接收,病人依从性较高;有些包括伦理学问题不能落实随机分组标准情况下,非随机对照试验还是一个唯一可行研究方法。缺点缺点:两组基本临床特点和主要预后原因分布可能不均衡,缺乏严格可比性,使两组间结果易产生偏倚。故非随机对照试验主要应用于一些不宜应用RCT或不能做到随机分组一些临床办法疗效研究。使用该方法结果判断偏倚较大,下结论时应该慎重。临床疗效研究和评价第17页(三)交叉试验设计(三)交叉试验设计交叉试验交叉试验是指将合格研究对象随机分为试验组和对照组,经过一段时间(即洗脱期)或一个治疗效应期后,再
10、行交叉安排,将试验组和对照组接收处理办法交换,以评价处理办法效果。交叉试验设计实际分为二个阶段,见下列图。临床疗效研究和评价第18页第一阶段:研究对象随机分组A组B组试验办法对照办法有效无效无效有效交叉试验第一阶段示意图临床疗效研究和评价第19页第二阶段:第一阶段试验完成并经过一个适当洗脱期后A组B组对照办法试验办法有效有效无效无效交叉试验第二阶段示意图临床疗效研究和评价第20页交叉试验优点:交叉试验是RCT与本身前后对摄影结合一个特殊设计方法,现有患者内对照,即本身前后对照;又有患者间对照,即组间对照,兼有RCT和本身前后对照优点。在研究过程中,每个研究对象均先后接收了两种不一样处理办法,也
11、即一个合格研究对象既作为试验组,又作为了对照组,所以,既节约了样本量,又降低了医德问题。临床疗效研究和评价第21页交叉试验不足:交叉试验只适应于一些临床上重复发作,而且病情稳定疾病疗效研究。不适合用于各种急性重症病和经过第一阶段治疗后不可能恢复到第一阶段治疗前状态疾病,以及不能停顿治疗(不允许有洗脱期)让病情恢复到第一阶段前疾病。同时,在两次处理之间,必须有足够洗脱期,其作用一是考虑处理原因延滞效用消除,另首先也是考虑前后两种处理时确保处理组与对照组在病情等其它影响原因方面一致性。临床疗效研究和评价第22页(四)历史对照试验(四)历史对照试验(historical controlled tri
12、al)是将当前病例全部安排到试验组接收新治疗方法,而以过去接收传统治疗方法病人作为对照组,比较两组病人疗效。临床疗效研究和评价第23页无法盲法搜集结局信息,疗效观察也无法排除医生与病人主观原因影响;研究人员在安排病人接收新治疗方法时可能有意或无意地对病人有所选择;历史对照组统计资料不如专门临床试验数据统计严格;试验组与对照组病人辅助治疗方法可能不一致;临床疗效判断标准可能不一样。正是因为以上这些原因造成试验组与对照组可比性较差,所以,临床试验中普通不主张采取历史性对照。历史对照试验不足:临床疗效研究和评价第24页(五)序贯试验(五)序贯试验(sequential trial)可不预先确定样本含
13、量,每次选入一对研究对象,分别给予不一样处理原因,每一对研究对象试验完成后即进行结果统计分析,一旦能够作出拒绝或不拒绝假设检验判断时,即可停顿试验。序贯试验尤其适合用于急性疾病且易显效治疗方法疗效研究。临床疗效研究和评价第25页临床疗效研究和评价第26页(六)多中心临床试验(六)多中心临床试验是由多位研究者按同一试验方案在不一样地点和单位同时进行临床试验,目标是尽快搜集数据,统一分析后作出试验汇报。多中心试验由一位主要研究者总负责,并作为临床试验各中心间协调人。临床疗效研究和评价第27页多中心试验要求:各中心依据同一试验方案培训参加该试验研究者;各中心试验同时开始、同时结束;各中心内全方面实施
14、随机化方法给药;不一样中心以相同方法管理药品,包含分发和储备;建立标准化评价方法,试验中所采取试验室和临床评价方法均应有质量控制,或由中心试验室进行;数据资料应集中管理与分析,建立数据传递与查询程序。临床疗效研究和评价第28页二、临床研究设计关键点二、临床研究设计关键点临床疗效研究和评价第29页(一)明确研究目标(一)明确研究目标 临床疗效研究目标要清楚、完整且详细。临床疗效研究设计应考虑其科学性,并兼顾可行性。要防止设计一个太过复杂试验,不要寄望在一个临床试验中,到达多个不一样目标。比如,ADVANCE研究目标是在已接收合理治疗2型糖尿病患者中,确定以格列齐特缓释片和培哚普利吲达帕胺片为基础
15、强化降糖和降压对主要大血管(非致死性卒中、非致死性心肌梗死和心血管死亡)和主要微血管并发症(新发或恶化肾病和视网膜病变)疗效。临床疗效研究和评价第30页(二)研究对象选择(二)研究对象选择1.明确诊疗标准2.入选标准?和排除标准?比如:ADVANCE研究对象均为55岁以上2型糖尿病患者,并含有一个或多个血管疾病危险原因,如既往心血管事件史、高胆固醇血症、吸烟等。案例中排除标准为使用长期有效胰岛素者,或对研究中药品有禁忌症,或正在参加其它研究患者。临床疗效研究和评价第31页在排除标准中,应尤其列出不宜使用该药情况,如心、肺、肝、肾功效不全者和小儿、孕妇、哺乳期妇女等均不能选作受试对象;对试验药品
16、过敏及不依从者也不宜选作受试对象。临床疗效研究和评价第32页纳入及排除标准制订不但关系到疗效和安全性检测,还关系到受试者招募速度。许多临床试验方案修正,即源于纳入及排除标准太严而影响受试者入组,怎样找到纳入及排除标准条件与受试者入组快慢之间平衡是关键,定得太严则合格入选者偏少,从而影响招募速度,这么投入人力和费用将会增多;定得太松则会影响受试者同质性,入选对象不能代表研究目标人群,从而影响试验结果真实性。临床疗效研究和评价第33页依据医学伦理学标准,研究项目必须事先取得相关伦理委员会同意,对参加临床试验对象,都要取得其知情同意书。ADVANCE研究得到了每个研究中心伦理委员会许可,而且全部参加
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