白细胞介素-6靶向治疗前时代的中国Castleman病诊疗现状.pdf
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1、协 和 医 学 杂 志 基金项目:中央高水平医院临床科研专项();北京市科技计划课题();北京市东城区优秀人才培养经费()引用本文:张路,李剑 白细胞介素 靶向治疗前时代的中国 病诊疗现状 协和医学杂志,():述 评白细胞介素 靶向治疗前时代的中国 病诊疗现状张 路,李 剑中国医学科学院北京协和医院血液内科,北京 通信作者:李 剑,:【摘要】病是纳入我国 第一批罕见病目录 的罕见血液系统疾病,该病临床异质性强,分为多种亚型。其中,特发性多中心型 病(,)病情重、预后差,是临床医师面临的重大挑战。白细胞介素(,)靶向药物(如司妥昔单抗)是国内外多个指南、共识推荐治疗 的首选药物,年 月司妥昔单抗
2、在国内上市,标志着我国针对 的 靶向治疗时代的开启。靶间治疗已在国内陆续展开,本文阐述过去 年间(靶向治疗前时代)中国 病的诊疗现状,以及国内研究者在该领域取得的研究成果。【关键词】病;罕见病;临床研究【中图分类号】;【文献标志码】【文章编号】():,:,:【】(),()()(),【】;:();();(),():协 和 医 学 杂 志 ,病介绍 病(,)是一种具有特征性病理改变和高度临床异质性的血液系统罕见疾病,该病于 年由美国病理学家 首次报道并因此得名。年 月,被纳入我国第一批罕见病目录。淋巴结病理诊断是 诊断的“金标准”。根据组织病理学特征,其可分为透明血管型 (,)、浆 细 胞 型(,
3、)及 混 合 型。此病具有显著的临床异质性,即使同种病理分型的患者,临床表现也存在显著差异。因此,目前国内外指南、共识更加强调 的临床分型。根据临床表现,此病可分为单中心型 (,)和多中心型 (,)。前者仅累及单个淋巴结区域,大多可通过手术治愈,预后较好;后者累及多个淋巴结区域,往往伴有全身炎症症状,病情相对较重。而在 中,对于存在人类疱疹病毒(,)感染的病例,根据国际 病协作网(,)年发布的诊断标准以及中国 病协作组(,)年发布的专家共识,被归为“阳性”,此类患者常合并人类免疫缺陷病毒感染,治疗方案可考虑基于利妥昔单抗的治疗。对于 阴性 患者,如存在临床症状、高炎症状态和 或脏器损伤,且符合
4、 诊断标准,则被归为特发性多中心型 (,)。该亚型病情重,预后差,患者 年生存率仅为 ,且是中国 中最常见的类型,应引起国内临床医师关注。值得注意的是,虽然临床分型与病理分型存在一定的相关性,如 的病理类型以 多见,的病理类型以 及混合型 多见。但亦存在相当比例的 患者()病理类型为 或混合型。同样,也有不少 患者(约)的病理类型为。因此,不能简单地通过患者的病理分型推测其临床分型。由于其他疾病(如病毒感染、结缔组织病、淋巴瘤、综合征等)可伴发淋巴结“样”改变,因此诊断 时,需首先除外此类潜在相关疾病。年,提出了国际上首个基于循证医学证据的 诊治指南,建议白细胞介素(,)靶向治疗(如司妥昔单抗
5、)作为 的一线治疗选择。年,司妥昔单抗在中国上市,标志着国内 靶向治疗时代的开启。值此特殊时间节点,开展了基于国内 家医疗中心的大型回顾性研究,以描述 的临床特征、治疗模式和预后特点。靶向治疗前时代的中国 研究现状作为罕见病,关于 的大规模回顾性研究匮乏。此外,年 的诊断标准(诊断标准)才在国际上获得共识,既往 研究入组的患者诊断标准也不尽相同。如多项大规模回顾性研究 均 将 淋 巴 结 具 有“样”改 变 的 综合征患者纳入,而此类患者在疾病本质上与 患者存在较大差异,纳入后在一定程度上将影响研究结论。研究人员意识到上述问题,在开展研究的过程中,参考 中国 病诊断与治疗专家共识(年版)进行患
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