医学实验设计与调查设计.pptx

医学科研设计医学科研设计10/31/20241流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第1页1、试验设计、试验设计试验研究设计试验研究设计特点是：能够人为施加干预办法。特点是：能够人为施加干预办法。2、调查设计、调查设计调查研究设计调查研究设计特点是：客观反应情况。特点是：客观反应情况。10/31/20242流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第2页试验设计（试验设计（DOE）即试验研究计划、方案、构想；即试验研究计划、方案、构想；试验研究中，研究者能人为给予干预办法。试验研究中，研究者能人为给予干预办法。例：例：组小白鼠组小白鼠+处理原因处理原因观察结果，比较两观察结果，比较两组指标组指标组小白鼠（无处理原因）组小白鼠（无处理原因）10/31/20243流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第3页总体总体随机抽样随机抽样样本样本随机分配随机分配试验组试验组对照组对照组（+处理原因）处理原因）（无处理原因）（无处理原因）观察结果，比较两组指标观察结果，比较两组指标10/31/20244流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第4页一、基本要素一、基本要素例：高血压病人例：高血压病人+降压药降压药血压值血压值三个基本要素：三个基本要素：l受试对象受试对象l处理原因处理原因l试验效应试验效应10/31/20245流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第5页（一）受试对象（一）受试对象1、种类：、种类：动物动物动物试验动物试验人人病人病人临床试验临床试验健康人健康人小区干预试验小区干预试验2、要求：、要求：1）对处理原因敏感，反应稳定；）对处理原因敏感，反应稳定；2）明确纳入标准和排除标准。）明确纳入标准和排除标准。10/31/20246流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第6页（二）处理原因（二）处理原因又称研究原因，普通是外部施加原因。又称研究原因，普通是外部施加原因。确定处理原因时应注意：确定处理原因时应注意：1、分清处理原因和混杂原因、分清处理原因和混杂原因处理原因不宜过多，也不能过少；处理原因不宜过多，也不能过少；混杂原因在试验组和对照组中保持均衡，方便混杂原因在试验组和对照组中保持均衡，方便控制其干扰作用。控制其干扰作用。2、处理原因恒定不变，以保持结果稳定性。、处理原因恒定不变，以保持结果稳定性。10/31/20247流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第7页（三）试验效应（三）试验效应即处理原因效果。即处理原因效果。1、正确选取观察指标来反应试验效应，、正确选取观察指标来反应试验效应，所选指标要灵敏、特异、准确、客观，所选指标要灵敏、特异、准确、客观，最好选取定量指标。最好选取定量指标。2、指标观察时应防止偏性，可采取盲、指标观察时应防止偏性，可采取盲法（单盲、双盲、三盲）。法（单盲、双盲、三盲）。10/31/20248流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第8页二、基本标准二、基本标准（一）对照标准（一）对照标准1、原因：、原因：有比较才有判别，抵消混杂原因作用，有比较才有判别，抵消混杂原因作用，突出处理原因效应。突出处理原因效应。2、形式：、形式：惯用对照有：抚慰剂对照、空白对照、惯用对照有：抚慰剂对照、空白对照、试验对照、本身对照、标准对照等。试验对照、本身对照、标准对照等。10/31/20249流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第9页形式形式试验组对照组对照组优、缺点优、缺点抚慰剂对照+处理原因+抚慰剂消除心理差异消除心理差异空白对照空白对照+处理原因存在心理差异存在心理差异试验对照+处理原因 试验原因+试验原因抵消试验原因影响本身对照+处理原因后+处理原因前简单；简单；前后环境改变会影响前后环境改变会影响结果结果标准对照标准对照+处理原因现有标准、常规、参考值不存在伦理道德方面不存在伦理道德方面问题问题10/31/202410流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第10页（二）随机化标准（二）随机化标准1、定义：、定义：使每个受试对象都有同等机会被分到不一使每个受试对象都有同等机会被分到不一样组，以均衡试验组与对照组混杂原因作用。样组，以均衡试验组与对照组混杂原因作用。2、表达：、表达：1）随机抽样）随机抽样样本含有代表性，方样本含有代表性，方便推广便推广2）随机分配（分组）随机分配（分组）组间均衡、可比组间均衡、可比3）随机接收处理）随机接收处理试验次序影响均衡试验次序影响均衡10/31/202411流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第11页3、方法：、方法：抽签、掷硬币抽签、掷硬币随机数字表（主要介绍）随机数字表（主要介绍）随机数随机数计算机伪随机数发生器计算机伪随机数发生器10/31/202412流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第12页（1）完全随机化）完全随机化直接对受试对象进行随机化分组。直接对受试对象进行随机化分组。例：将例：将30只小白鼠完全随机地分成只小白鼠完全随机地分成2组。组。步骤：步骤：先编号，先编号，0、1、2、29；采取随机数字表，抄录采取随机数字表，抄录30个两位数随机数字个两位数随机数字于对应编号之下；于对应编号之下；要求奇数进要求奇数进A组、偶数进组、偶数进B组。组。10/31/202413流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第13页若将若将30只小白鼠完全随机地分成只小白鼠完全随机地分成3组。组。步骤：步骤：先编号，先编号，0、1、2、29；采取随机数字表，抄录采取随机数字表，抄录30个两位数随机数字个两位数随机数字于对应编号之下；于对应编号之下；将随机数除以将随机数除以3，要求余数为，要求余数为0进进A组、余数组、余数为为1进进B组、余数为组、余数为2进进C组。组。10/31/202414流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第14页（2）分层随机化）分层随机化配对随机化：配对随机化：例例将将20只小白鼠按体重配成只小白鼠按体重配成10对，每对中对，每对中2只只随机地分别进入两组。随机地分别进入两组。编号编号（1.1，1.2）（）（2.1，2.2）（10.1，10.2）抄录一行中抄录一行中10个随机数字于个随机数字于10对编号之下；对编号之下；要求：随机数字为奇数时，要求：随机数字为奇数时，.1A，.2B随机数字为偶数时，随机数字为偶数时，.1B，.2A。10/31/202415流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第15页区组随机化：区组随机化：例例将将32只小白鼠按体重配成只小白鼠按体重配成8个区组，每个区个区组，每个区组组4只随机地分别进入只随机地分别进入4组。组。编号编号（1，2，3，4）（）（5，6，7，8）（29，30，31，32）81467761抄录抄录32个随机数字于个随机数字于32个编号之下；个编号之下；要求：每个区组内按要求：每个区组内按4个随机数大小次序，个随机数大小次序，分别对应分别对应4个组别个组别A、B、C、D。10/31/202416流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第16页（三）重复标准（三）重复标准1、类型：、类型：1）试验次数（整个试验重复）试验次数（整个试验重复）2）样本大小（多个受试对象）样本大小（多个受试对象）3）同一受试对象重复）同一受试对象重复2、作用、作用预计并降低试验误差。预计并降低试验误差。10/31/202417流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第17页三、惯用试验设计方案三、惯用试验设计方案1.完全随机设计完全随机设计将试验对象随机分配至两个或多个处理组去将试验对象随机分配至两个或多个处理组去进行试验观察，又称单原因设计、成组设计。进行试验观察，又称单原因设计、成组设计。优点：简单，易实施；优点：简单，易实施；缺点：效率低，只能分析单原因效应。缺点：效率低，只能分析单原因效应。10/31/202418流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第18页方差分析10/31/202419流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第19页2.配对（伍）设计配对（伍）设计将受试对象配成对子或配伍组，以消将受试对象配成对子或配伍组，以消除非试验原因影响。配伍设计又称随机除非试验原因影响。配伍设计又称随机区组设计。配对有本身配对和不一样个区组设计。配对有本身配对和不一样个体配对，配伍实际上是配正确推广。体配对，配伍实际上是配正确推广。优点：效率较高，很好地控制了混杂优点：效率较高，很好地控制了混杂原因作用。原因作用。缺点：配对困难。缺点：配对困难。10/31/202420流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第20页10/31/202421流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第21页3.交叉设计：在配对设计基础上再加入时间原交叉设计：在配对设计基础上再加入时间原因，可分析不一样阶段效应。因，可分析不一样阶段效应。1组组A+B2组组B+A（A、B为两种处理方法）为两种处理方法）10/31/202422流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第22页优点：能够分析优点：能够分析A与与B之间差异；之间差异；试验次序差异；试验次序差异；和和阶段之间差异。阶段之间差异。注意事项：注意事项：试验先后试验先后A与与B不能相互影响；不能相互影响；盲法观察效应；盲法观察效应；不适合用于病程短疾病研究。不适合用于病程短疾病研究。10/31/202423流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第23页4.析因设计析因设计将多个试验原因各水平进行组合，对各将多个试验原因各水平进行组合，对各种可能组合都进行试验。种可能组合都进行试验。10/31/202424流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第24页作用：作用：1）分析每个试验原因不一样水平之间有）分析每个试验原因不一样水平之间有没有差异（主效应）；没有差异（主效应）；2）分析各原因之间是否存在交互作用）分析各原因之间是否存在交互作用a*b一阶交互作用一阶交互作用a*b*c二阶交互作用；二阶交互作用；3）寻求最正确组合；）寻求最正确组合；4）试验次数少。）试验次数少。10/31/202425流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第25页四、样本含量预计四、样本含量预计（一）意义（一）意义l样本含量过小样本含量过小指标不稳定，结果不指标不稳定，结果不可靠，检验功效低；可靠，检验功效低；l样本含量过大样本含量过大浪费人力、物力、时浪费人力、物力、时间，质量控制困难。间，质量控制困难。l 确保结果含有一定可靠性前提下，确保结果含有一定可靠性前提下，确定最少受试对象数即为样本含量。确定最少受试对象数即为样本含量。10/31/202426流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第26页（二）影响原因（二）影响原因1、：越小，所需越小，所需n越大；越大；2、：越小，所需越小，所需n越大，越大，1-0.80；3、允许误差、允许误差：越小，所需越小，所需n越大，越大，=|x-|或或|p-|4、或或：越大，所需越大，所需n越大，越大，0.5时，所需时，所需n越大。越大。10/31/202427流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第27页五、临床试验设计五、临床试验设计1、临床试验主要目标：、临床试验主要目标：1）疗效）疗效2）安全性）安全性2、特点：、特点：1）以人为试验对象；）以人为试验对象；2）前瞻性追踪研究；）前瞻性追踪研究；3）会出现偏倚；）会出现偏倚；4）试验病例需一定时间积累。）试验病例需一定时间积累。10/31/202428流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第28页调查设计调查设计一、概述一、概述1.概念概念对客观事物不加任何人工干预观察研对客观事物不加任何人工干预观察研究称为究称为“调查研究调查研究”。“调查设计调查设计”是对调查研究做周密计划。是对调查研究做周密计划。10/31/202429流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第29页示意图：示意图：总体总体随机抽样随机抽样样本样本客观反应某指标客观反应某指标10/31/202430流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第30页二、调查计划制订二、调查计划制订1.明确调查目标并将其详细化到指标：明确调查目标并将其详细化到指标：确定调查目标时应注意是要了解总确定调查目标时应注意是要了解总体参数还是研究相关联络。体参数还是研究相关联络。指标要精选，尽可能用客观、灵敏、指标要精选，尽可能用客观、灵敏、准确定量指标。准确定量指标。2.确定调查对象和调查单位：确定调查对象和调查单位：首先要确定调查总体及其同质范围，首先要确定调查总体及其同质范围，观察单位可为人、物、群体、地域等。观察单位可为人、物、群体、地域等。10/31/202431流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第31页3.确定并选择调查方法，有以下几个。确定并选择调查方法，有以下几个。普查：普查：对总体中全部观察单位进行对总体中全部观察单位进行调查。调查。抽样调查：抽样调查：从总体中随机抽取一定从总体中随机抽取一定数量具代表性观察单位组成样本进行调数量具代表性观察单位组成样本进行调查。查。经典调查：经典调查：有目标选择经典人和单有目标选择经典人和单位进行调查。位进行调查。10/31/202432流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第32页4.确定资料搜集方式：确定资料搜集方式：直接观察法：直接观察、检验、测量。直接观察法：直接观察、检验、测量。采访法：调查者直接或间接与被调查者采访法：调查者直接或间接与被调查者交谈，又分访谈、信访和开调查会三种。交谈，又分访谈、信访和开调查会三种。5.预计样本所需样本含量预计样本所需样本含量10/31/202433流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第33页6.确定调查项目和调查表确定调查项目和调查表依据调查目标确定预期分析指标（项目）依据调查目标确定预期分析指标（项目），与备查项目组成调查项目，按逻辑次，与备查项目组成调查项目，按逻辑次序列成表格即是调查表。序列成表格即是调查表。7.制订调查组织计划制订调查组织计划包含组织领导、时间进度、分工与包含组织领导、时间进度、分工与联络、经费预算等。联络、经费预算等。10/31/202434流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第34页三、整理、分析计划制订三、整理、分析计划制订1.资料核查资料核查2.设计分组设计分组3.数据计算机录入数据计算机录入4.确定整理表和分析表确定整理表和分析表5.归纳汇总归纳汇总6.统计分法（方法选择）统计分法（方法选择）10/31/202435流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第35页四、调查误差控制四、调查误差控制抽样误差在设计时可加以控制，抽样误差在设计时可加以控制，非抽样误差控制贯通于设计、资料搜集、整非抽样误差控制贯通于设计、资料搜集、整理、分析全过程。理、分析全过程。10/31/202436流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第36页四种基本抽样方法四种基本抽样方法单纯随机抽样单纯随机抽样系统抽样系统抽样分层抽样分层抽样整群抽样整群抽样10/31/202437流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第37页优点：优点：操作简单，均数、操作简单，均数、率及对应标准误率及对应标准误计算简单。计算简单。缺点：缺点：总体较大时，编总体较大时，编号困难。号困难。N=1000人，人，n=100人人1）将）将1000人编号：人编号：0，1，2，999；2）利用随机数字表抄录）利用随机数字表抄录下下100个无重复三位随机个无重复三位随机数字；数字；3）与这）与这100个随机数字相个随机数字相同编号即组成样本。同编号即组成样本。1.单纯随机抽样单纯随机抽样10/31/202438流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第38页l优点：优点：l易于了解、易于了解、简便易行。简便易行。l缺点：缺点：l总体有周期总体有周期或增减趋势时，或增减趋势时，易产生偏性。易产生偏性。2.系统抽样系统抽样N=1000人，人，n=100人。将人。将1000人按某特征人按某特征编号，如按学生证编号：编号，如按学生证编号：1，2，1011，12，20991，1000从第一行中随机抽取某号（如从第一行中随机抽取某号（如4号），则号），则等间隔地（距离等间隔地（距离10个）依次从其它行中取个）依次从其它行中取出另外出另外99个号（个号（14，24，994），组），组成样本。成样本。10/31/202439流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第39页l将总体按某项特征分层，将总体按某项特征分层，如将总体如将总体1000人按性别分成人按性别分成两层（男、女）；再从每层两层（男、女）；再从每层内随机抽取观察单位组成样内随机抽取观察单位组成样本，从男性中随机抽取本，从男性中随机抽取60人，人，从女性中随机抽取从女性中随机抽取40人。人。lNnl男男60060l女女400403.分层抽样分层抽样优点：优点：样本代表性好，样本代表性好，抽样误差小。抽样误差小。10/31/202440流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第40页4.整群抽样整群抽样将总体分成将总体分成K个群，个群，如如1000名大学生分布在名大学生分布在5个个班级中；班级中；再从中随机抽取再从中随机抽取k（kK）个群，如随机抽取）个群，如随机抽取2个班个班级；级；k个群内全部观察单位组成个群内全部观察单位组成样本。样本。l优点：优点：l便于组织、节约经便于组织、节约经费。费。l缺点：缺点：l抽样误差大于单纯抽样误差大于单纯随机抽样。随机抽样。10/31/202441流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第41页以上四种基本抽样方法都属单阶段抽样，实以上四种基本抽样方法都属单阶段抽样，实际应用中常依据实际情况将整个抽样过程分际应用中常依据实际情况将整个抽样过程分为若干阶段来进行，称为多阶段抽样。为若干阶段来进行，称为多阶段抽样。若同一样本进行四种方法抽样，抽样误差大小为：若同一样本进行四种方法抽样，抽样误差大小为：整群抽样整群抽样单纯随机抽样单纯随机抽样系统抽样系统抽样分层抽样分层抽样10/31/202442流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第42页六、调查表（六、调查表（questionnaire）组成）组成标题标题说明说明基本情况基本情况主要内容主要内容编码编码作业证实记载作业证实记载10/31/202443流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第43页吸毒者吸毒情况及社会影响原因调查表吸毒者吸毒情况及社会影响原因调查表编号编号说明：本调查表是为了配合您生存质量测定，深入了解您吸毒情况而设置；说明：本调查表是为了配合您生存质量测定，深入了解您吸毒情况而设置；不记名，请填写真实情况。不记名，请填写真实情况。一、基本情况一、基本情况3.性别性别男男女女二、吸毒情况二、吸毒情况12.主要用药方式：主要用药方式：静脉注射静脉注射鼻吸鼻吸其它其它三、家庭社会影响原因三、家庭社会影响原因21.周围熟人对您态度：周围熟人对您态度：厌恶厌恶瞧不起瞧不起冷漠冷漠同情同情审核员署名：审核员署名：审核日期：审核日期：10/31/202444流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第44页七、调查表制订步骤七、调查表制订步骤1设置研究工作组设置研究工作组2提出调查项目，形成项目池提出调查项目，形成项目池3项目筛选项目筛选4确定每个项目标提问形式和类型确定每个项目标提问形式和类型直接性、间接性、假设性直接性、间接性、假设性开放性、封闭性开放性、封闭性5确定每个项目标回答选项确定每个项目标回答选项6预调查及初步考评预调查及初步考评7修改完善修改完善10/31/202445流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第45页八、注意事项八、注意事项1调查表说明要简单明了，打感人心调查表说明要简单明了，打感人心2防止用不确切词防止用不确切词3防止提断定性问题防止提断定性问题4防止引导性地提问防止引导性地提问5防止提敏感性问题防止提敏感性问题6防止提笼统、抽象或不确切问题防止提笼统、抽象或不确切问题7防止一问多答问题防止一问多答问题8注意提问次序注意提问次序9定量化、半定量化定量化、半定量化10/31/202446流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第46页九、调查表考评九、调查表考评1效度考评：有效性和真实性效度考评：有效性和真实性2信度考评：结果可靠性、稳定性、一信度考评：结果可靠性、稳定性、一致性致性3可接收性：可接收性：简单、轻易填写、填写时间少（不超出简单、轻易填写、填写时间少（不超出30分钟）分钟）10/31/202447流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第47页总复习（一）总复习（一）定量资料定量资料定性资料定性资料统计描述统计描述参数预计参数预计统计推断统计推断假设检验假设检验10/31/202448流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第48页总复习（二）总复习（二）相关分析：相关分析：r、rs及其假设检验及其假设检验双变量资料双变量资料回归分析：回归分析：b、直线回归方程、直线回归方程b置信区间及假设检验置信区间及假设检验10/31/202449流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第49页总复习（三）总复习（三）试验设计：基本要素、基本标准试验设计：基本要素、基本标准医学科研设计医学科研设计调查设计：基本抽样方法调查设计：基本抽样方法10/31/202450流行病与卫生统计学系王静医学实验设计与调查设计第50页