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基因工程的应用
基因疗法

随着人类对基因研究的不断深入，发现许多疾病是由于基因结构与功能发生改变所引起的。科学家将不仅能发现有缺陷的基因，而且还能掌握如何进行对基因诊断、修复、治疗和预防，这是生物技术发展的前沿。这项成果将给人类的健康和生活带来不可估量的利益。

所谓基因治疗是指用基因工程的技术方法，将正常的基因转如病患者的细胞中，以取代病变基因，从而表达所缺乏的产物，或者通过关闭或降低异常表达的基因等途径，达到治疗某些遗传病的目的。目前，已发现的遗传病有6500多种，其中由单基因缺陷引起的就有约3000多种。因此，遗传病是基因治疗的主要对象。

第一例基因治疗是美国在1990年进行的。当时，两个4岁和9岁的小女孩由于体内腺苷脱氨酶缺乏而患了严重的联合免疫缺陷症。科学家对她们进行了基因治疗并取得了成功。这一开创性的工作标志着基因治疗已经从实验研究过渡到临床实验。1991年，我国首例Ｂ型血友病的基因治疗临床实验也获得了成功。

基因治疗的最新进展是即将用基因枪技术于基因治疗。其方法是将特定的ＤＮＡ用改进的基因枪技术导入小鼠的肌肉、肝脏、脾、肠道和皮肤获得成功的表达。这一成功预示着人们未来可能利用基因枪传送药物到人体内的特定部位，以取代传统的接种疫苗，并用基因枪技术来治疗遗传病。

目前，科学家们正在研究的是胎儿基因疗法。如果现在的实验疗效得到进一步确证的话，就有可能将胎儿基因疗法扩大到其它遗传病，以防止出生患遗传病症的新生儿，从而从根本上提高后代的健康水平。

基因工程药物研究

基因工程药物，是重组ＤＮＡ的表达产物。广义的说，凡是在药物生产过程中涉及用基因工程的，都可以成为基因工程药物。在这方面的研究具有十分诱人的前景。

基因工程药物研究的开发重点是从蛋白质类药物，如胰岛素、人生长激素、促红细胞生成素等的分子蛋白质，转移到寻找较小分子蛋白质药物。这是因为蛋白质的分子一般都比较大，不容易穿过细胞膜，因而影响其药理作用的发挥，而小分子药物在这方面就具有明显的优越性。另一方面对疾病的治疗思路也开阔了，从单纯的用药发展到用基因工程技术或基因本身作为治疗手段。

现在，还有一个需要引起大家注意的问题，就是许多过去被征服的传染病，由于细菌产生了耐药性，又卷土重来。其中最值得引起注意的是结核病。据世界卫生组织报道，现已出现全球肺结核病危机。本来即将被消灭的结核病又死灰复燃，而且出现了多种耐药结核病。据统计，全世界现有17.22亿人感染了结核病菌，每年有

900万新结核病人，约300万人死于结核病，相当于每10秒钟就有一人死于结核病。科学家还指出，在今后的一段时间里，会有数以百计的感染细菌性疾病的人将无药可治，同时病毒性疾病日益曾多，防不胜防。不过与此同时，科学家们也探索了对付的办法，他们在人体、昆虫和植物种子中找到一些小分子的抗微生物多肽，它们的分子量小于4000，仅有30多个氨基酸，具有强烈的广普杀伤病原微生物的活力，对细菌、病菌、真菌等病原微生物能产生较强的杀伤作用，有可能成为新一代的“超级抗生素”。除了用它来开发新的抗生素外，这类小分子多肽还可以在农业上用于培育抗病作物的新品种。

加快农作物新品种的培育

科学家们在利用基因工程技术改良农作物方面已取得重大进展，一场新的绿色革命近在眼前。这场新的绿色革命的一个显著特点就是生物技术、农业、食品和医药行业将融合到一起。

本世纪五、六十年代，由于杂交品种推广、化肥使用量增加以及灌溉面积的扩大，农作物产量成倍提高，这就是大家所说的“绿色革命”。但一些研究人员认为，这些方法目前已很难再使农作物产量有进一步的大幅度提高。

基因技术的突破使科学家们得以用传统育种专家难以想象的方式改良农作物。例如，基因技术可以使农作物自己释放出杀虫剂，可以使农作物种植在旱地或盐碱地上，或者生产出营养更丰富的食品。科学家们还在开发可以生产出能够防病的疫苗和食品的农作物。

基因技术也使开发农作物新品种的时间大为缩短。利用传统的育种方法，需要七、八年时间才能培育出一个新的植物品种，基因工程技术使研究人员可以将任何一种基因注入到一种植物中，从而培育出一种全新的农作物品种，时间则缩短一半。

虽然第一批基因工程农作物品种5年前才开始上市，但今年美国种植的玉米、大豆和棉花中的一半将使用利用基因工程培育的种子。据估计，今后5年内，美国基因工程农产品和食品的市场规模将从今年的40亿美元扩大到200亿美元，20年后达到750亿美元。有的专家预计，“到下世纪初，很可能美国的每一种食品中都含有一点基因工程的成分。”

尽管还有不少人、特别是欧洲国家消费者对转基因农产品心存疑虑，但是专家们指出，利用基因工程改良农作物已势在必行。这首先是由于全球人口的压力不断增加。专家们估计，今后40年内，全球的人口将比目前增加一半，为此，粮食产量需增加75％。另外，人口的老龄化对医疗系统的压力不断增加，开发可以增强人体健康的食品十分必要。

加快农作物新品种的培育也是第三世界发展中国家发展生物技术的一个共同目标，我国的农业生物技术的研究与应用已经广泛开展，并已取得显著效益。

分子进化工程的研究

分子进化工程是继蛋白质工程之后的第三代基因工程。它通过在试管里对以核酸为主的多分子体系施以选择的压力，模拟自然中生物进化历程，以达到创造新基因、新蛋白质的目的。

这需要三个步骤，即扩增、突变、和选择。扩增是使所提取的遗传信息ＤＮＡ片段分子获得大量的拷贝；突变是在基因水平上施加压力，使ＤＮＡ片段上的碱基发生变异，这种变异为选择和进化提供原料；选择是在表型水平上通过适者生存，不适者淘汰的方式固定变异。这三个过程紧密相连缺一不可。

现在，科学家已应用此方法，通过试管里的定向进化，获得了能抑制凝血酶活性的ＤＮＡ分子，这类ＤＮＡ具有抗凝血作用，它有可能代替溶解血栓的蛋白质药物，来治疗心肌梗塞、脑血栓等疾病。

我国基因研究的成果

以破译人类基因组全部遗传信息为目的的科学研究，是当前国际生物医学界攻克的前沿课题之一。据介绍，这项研究中最受关注的是对人类疾病相关基因和具有重要生物学功能基因的克隆分离和鉴定，以此获得对相关疾病进行基因治疗的可能性和生产生物制品的权利。

人类基因项目是国家“863”高科技计划的重要组成部分。在医学上，人类基因与人类的疾病有相关性，一旦弄清某基因与某疾病的具体关系，人们就可以制造出该疾病的基因药物，对人类健康长寿产生巨大影响。据介绍，人类基因样本总数约10万条，现已找到并完成测序的约有8000条。

近些年我国对人类基因组研究十分关注，在国家自然科学基金、“863计划”以及地方政府等多渠道的经费资助下，已在北京、上海两地建立了具备先进科研条件的国家级基因研究中心。同时，科技人员紧跟世界新技术的发展，在基因工程研究的关键技术和成果产业化方面均有突破性的进展。我国人类基因组研究已走在世界先进行列，某些基因工程药物也开始进入应用阶段。

目前，我国在蛋白基因的突变研究、血液病的基因治疗、食管癌研究、分子进化理论、白血病相关基因的结构研究等项目的基础性研究上，有的成果已处于国际领先水平，有的已形成了自己的技术体系。而乙肝疫苗、重组α型干扰素、重组人红细胞生成素，以及转基因动物的药物生产器等十多个基因工程药物，均已进入了产业化阶段。

基因作物在舆论界引发争议不足为怪。但在同属发达世界的大西洋两岸，转基因技术的待遇迥然不同却是一种耐人寻味的现象。当美国40％的农田种植了经过基因改良的作物、消费者大都泰然自若地购买转基因食品时，此类食品在欧洲何以遭遇一浪高过一浪的喊打之声？

从直接社会背景看，目前欧洲流行“转基因恐惧症”情有可原。从1986年英国发现疯牛病，到今年比利时污染鸡查出致癌的二恶英和可口可乐在法国导致儿童溶血症，欧洲人对食品安全颇有些风声鹤唳，关于转基因食品可能危害人类健康的假设如条件反射一般让他们闻而生畏。

同时，欧洲较之美国在环境和生态保护问题上一贯采取更为敏感乃至激进的态度，这是转基因食品在欧美处境殊异的另一缘故。一方面，欧洲各国媒介的环保意识日益强烈，往往对可能危害环境和生态的问题穷追不舍甚至进行夸张的报道，这在很大程度上左右着公众对诸如转基因问题的态度。另一方面，以“绿党”为代表的“环保主义势力”近年来在欧洲政坛崛起，在政府和议会中的势力不断扩大，对决策过程施加着越来越大的影响。

但是，欧洲人对转基因技术之所以采取如此排斥的态度，似乎还有一个较为隐蔽却很重要的深层原因。实际上，在转基因问题上欧美之间既有价值观念之差，更是经济利益之争。与一般商品不同，转基因技术具有一种独特的垄断性。在技术上，美国的“生命科学”公司一般都通过生物工程使其产品具有自我保护功能。其中最突出的是“终止基因”，它可以使种子自我毁灭而不能象传统作物种子那样被再种植。另一种技术是使种子必须经过只为种子公司所掌握的某种“化学催化”方能发育和生长。在法律上，转基因作物种子一般是通过一种特殊的租赁制度提供的，消费者不得自行保留和再种植。美国是耗资巨大的基因工程研究最大的投资者，而从事转基因技术开发的美国公司都熟谙利用知识产权和专利保护法寻求巨额回报之道。美国目前被认为已控制了相当大份额的转基因产品市场，进而可以操纵市场价格。因此，抵制转基因技术实际上也就是抵制美国在这一领域的垄断。

生物技术在许多领域正在发挥越来越重要的作用：遗传工程产品在农业领域无孔不入，遗传工程作物开始在美国农业中占有重要位置；生物技术在医学领域取得显著进展，已有一些遗传工程药物取代了常规药物，医学界在几方面从基因研究中获利；克隆技术的进展为拯救濒危物种及探索多种人类疾病的治疗方法提供了前所未有的机会。目前研究人员正准备将生物技术推进到更富挑战性的领域。但近来警惕遗传学家的行为的声音越来越受到重视。

今天，人们借助于所谓的ＤＮＡ切片已能同时研究上百个遗传基质。基因的研究达到了这样一个发展高度，几年后，随着对人类遗传物质分析的结束，人们开始集中所有的手段对人的其他部分遗传物质的优缺点进行有系统地研究。但是，生物学的发展也有其消极的一面：它容易为种族主义提供新的遗传学方面的依据对新的遗传学持批评态度的人总喜欢描绘出一幅可怕的景象：没完没了的测试、操纵和克隆、毫无感情的士兵、基因很完美的工厂工人……遗传密码使基因研究人员能深入到人们的内心深处，并给他们提供了操纵生命的工具。然而他们是否能使遗传学朝好的研究方向发展还完全不能预料。