2024年中盘点-CGT研发进展白皮书.pdf
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1、For Personal Use Only 细胞和基因疗法细胞和基因疗法研发进展研发进展 2024 年年中中盘点盘点 药明康德内容团队出品 2024 年 6 月 目录:目录:2024 上半年细胞和基因疗法领域亮点总结 第 1 页 2024 上半年细胞和基因疗法新药获批及研发趋势-第 28 页 2024 上半年细胞和基因疗法领域早期投融资趋势-第 910 页 2024 上半年获早期投融资的细胞和基因疗法新锐列表 第 11 页 2024 上半年获早期投融资的细胞和基因疗法新锐简介 第 1218 页 药明康德内容团队微信矩阵介绍 第 19 页For Personal Use Only 1 亮点总结亮
2、点总结 2024 上半年全球共 3 款细胞和基因疗法首次获批上市,获批数量保持近年来的积极趋势,首款肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法问世且 T 细胞疗法实现治疗实体瘤的突破。全球大型药企构建了丰富的细胞和基因疗法管线,其布局折射出对于新型细胞疗法的探索,基因疗法从罕见病拓展至更广泛疾病治疗。2024 下半年全球有 6 款在研细胞和基因疗法有望迎来首次批准。首款 T细胞受体(TCR)-T 细胞疗法 afamitresgene autoleucel 呼之欲出,它有望成为首款治疗实体瘤的经基因工程改造的免疫细胞疗法。2024 上半年共 11 家聚焦细胞疗法的新锐完成早期融资,第一季度总融资额创下小高峰
3、。实现高额融资的新锐采用新颖技术在体内直接生成 CAR-T 细胞;开发全新类型细胞疗法如 CAR-Treg 细胞、激活树突细胞的其他新锐也收获可观融资。2024 上半年共 7 家聚焦基因疗法的新锐完成早期融资,下一代编辑工具和新颖编辑策略涌现。基因编辑领域先驱张锋教授联合创建 Moonwalk Biosciences,通过靶向表观遗传组开发针对各种不同疾病的潜在治愈性疗法,完成 5700 万美元融资。免责声明:药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表药明康德立场,亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请
4、前往正规医院就诊。本报告数据来源截至 2024 年 6 月末,根据公司新闻稿等公开信息整理和分析。For Personal Use Only 2 2024 上半年上半年 3 款细胞和基因疗法款细胞和基因疗法在全球首批在全球首批 历年全球范围内批准的细胞和基因疗法 注注:数据来源为美国细胞和基因治疗学会(ASCGT)及全球监管机构公开信息,以全球首次批准计算。疗法类型包括基因(编辑)疗法、基因编辑免疫细胞疗法、非基因编辑免疫细胞疗法;不含溶瘤病毒、干细胞疗法。数据截至 2024 年 6 月 30 日。2024 年全球范围内首次批准的细胞和基因疗法 2024 上半年全球共 3 款细胞和基因疗法首次
5、获批上市,获批速度保持了近年来这一领域的积极趋势。上半年获批的 3 款疗法分别用于血液肿瘤、实体瘤和罕见病。其中 TIL疗法 Amtagvi(lifileucel)获得美国 FDA 批准用于治疗晚期黑色素瘤,lifileucel 是首款获批的 TIL 疗法,也是首款获批治疗实体瘤的 T 细胞疗法,是细胞疗法的又一里程碑。3324563620172018201920202021202220232024潜在获批新药数量商品名商品名公司公司适应症适应症作用机制作用机制全球首批日期全球首批日期已获批已获批国家国家/地区地区Beqvez(fidanacogeneelaparvovec)辉瑞血友病B通过腺
6、相关病毒(AAV)导入编码FIX的基因,促进FIX生成2024/1/3加拿大、美国、欧盟Amtagvi(lifileucel)IovanceBiotherapeutics黑色素瘤经体外经IL-2细胞因子扩增后,回输TIL至患者体内杀伤肿瘤细胞2024/2/16美国赛恺泽(泽沃基奥仑赛)科济药业多发性骨髓瘤通过慢病毒(LV)转导靶向BCMA的CAR-T细胞,回输患者体内识别并杀伤癌细胞2024/2/23中国For Personal Use Only 3 大型药企已对细胞大型药企已对细胞和和基因疗法进行深入布局基因疗法进行深入布局 20 家大型药企的细胞疗法(左)和基因疗法(右)管线分布 注:数据
7、来源为各药企公开信息,截至 2024 年 6 月。20 家大型药企参考行业媒体Fierce Pharma 2024 年 4 月榜单。部分疗法已有适应症获批,但仍在推进更多适应症/地区的研究与监管申请:包括 2 款临床 2 期 CAR-T 疗法、2 款临床 3 期 CAR-T 疗法,1 款注册阶段 CAR-T 疗法;1 款临床 3 期基因疗法。大型药企普遍在细胞和基因疗法领域有着丰富的管线布局,其中多款已进入临床后期研发阶段。早期管线中已有新型细胞疗法崭露头角,阿斯利康正在开发 3 款 TCR-T疗法,武田正在开发一款 T 细胞疗法。从适应症来看,在研细胞疗法普遍(超过 70%)拟用于治疗血液癌
8、症,一部分正在攻克实体瘤(23%),此外,近期 CAR-T 疗法在免疫性疾病领域崭露头角,大型药企的布局也反映出对此看好,早期临床管线中也有两款疗法针对自身免疫性疾病进行开发。基因疗法有望造福更广泛患者,应用领域正在从罕见病拓展至更多相对常见疾病,多款用于中枢神经系统(CNS)疾病、心血管疾病、眼科、听力相关疾病的疗法已进入临床 2 期/3 期。13621311期2期3期注册CAR-TTCT-R T42412111211期2期3期其他心血管疾病代谢与内分泌疾病CNS疾病罕见病For Personal Use Only 4 大型药企大型药企在研在研细胞疗法细胞疗法列表列表 公司公司 在研疗法在研
9、疗法 靶点靶点/机制机制 在研最高阶段在研最高阶段 拟治疗疾病拟治疗疾病 在研最高阶段在研最高阶段 阿斯利康 AZD0754 CAR-T,靶向 STEAP2 前列腺癌 1 期 阿斯利康 AZD5851 CAR-T,靶向 GPC3 肝癌 1 期 阿斯利康 AZD6422 CAR-T,靶向 CLDN18.2 实体瘤 1 期 阿斯利康 GC012F CAR-T,靶向 CD19/BCMA 多发性骨髓瘤 1 期 阿斯利康 NT-112 TCR-T,靶向 KRAS G12D 实体瘤 1 期 阿斯利康 NT-125 TCR-T,靶向新抗原 实体瘤 1 期 阿斯利康 NT-175 TCR-T,靶向 TP53
10、实体瘤 1 期 艾伯维 CLBR001+SWI019 CAR-T,靶向 CD19 B 细胞恶性肿瘤 1 期 百时美施贵宝 Abecma(Idecabtagene vicleucel)CAR-T,靶向 BCMA 新确诊多发性骨髓瘤 3 期(已获美国FDA 批准用于后线治疗)百时美施贵宝 BCMAxGPRC5D CAR-T CAR-T,靶 向BCMA/GPRC5D 多发性骨髓瘤 1 期 百时美施贵宝 Breyanzi(lisocabtagene maraleucel)CAR-T,靶向 CD19 边缘区淋巴瘤 2 期(已获美国FDA 批准治疗其他淋巴瘤)百时美施贵宝 CD19 NEX T(BMS-9
11、86353)CAR-T,靶向 CD19 系统性红斑狼疮、多发性硬化 1 期 百时美施贵宝 GPRC5D CAR T(BMS-986393)CAR-T,靶向 GPRC5D 多发性骨髓瘤 2 期 吉利德 Anitocabtagene autoleucel CAR-T,靶向 BCMA 多发性骨髓瘤 2 期 吉利德 Axicabtagene ciloleucel CAR-T,靶向 CD19 大 B 细胞淋巴瘤一线治疗、滤泡性淋巴瘤二线治疗 3 期(已获美国FDA 批准用于后线治疗)吉利德 Brexucabtagene autoleucel CAR-T,靶向 CD19 儿童急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋
12、巴瘤 2 期(已获美国FDA 批准治疗其他血液肿瘤)吉利德 KITE-197 CAR-T,靶向 CD19 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 1 期 For Personal Use Only 5 吉利德 KITE-363 CAR-T,靶向 CD19/CD20 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 1 期 吉利德 KITE-753 CAR-T,靶向 CD19/CD20 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 1 期 罗氏 RG6538(P-BCMA-ALLO1)CAR-T,靶向 BCMA 多发性骨髓瘤 1 期 诺华 PHE885(durcabtagene autoleucel)CAR-T,靶向 BCMA 多发性骨髓瘤 2 期 诺
13、华 YTB323(rapcabtagene autoleucel)CAR-T,靶向 CD19 大 B 细胞淋巴瘤、狼疮性肾炎 2 期 强生 Carvykti(ciltacabtagene autoleucel)CAR-T,靶向 BCMA 多发性骨髓瘤 二线治疗 EMA审 评 中(已 获 美 国FDA 批准用于二线治疗,获EMA 批准用于四线治疗)强生 JNJ-4496 CAR-T,靶向 CD19/CD20 血液肿瘤 1 期 强生 JNJ-9530 CAR-T,靶向 CD20 血液肿瘤 1 期 武田 TAK-012 T 细胞疗法,靶点未公布 急性髓性白血病 1 期 注注:按公司英文名首字母排序
14、For Personal Use Only 6 大型药企大型药企在研在研基因基因疗法疗法列表列表 公司公司 在研疗法在研疗法 靶点靶点/机制机制 拟治疗疾病拟治疗疾病 最高研发阶最高研发阶段段 艾伯维 ABBV-RGX-314 AAV 基因疗法,递送编码抗 VGEF 抗体片段的基因 湿性年龄相关性黄斑变性 3 期 拜耳 AB-1001(BV-101)AAV 基因疗法,递送CYP46A1 基因 亨廷顿病 1 期 拜耳 AB-1002 AAV 基因疗法,递送蛋白抑制剂 1 基因 充血性心力衰竭 2 期 拜耳 AB-1003(LION-101)AAV 基因疗法,递送FKRP 基因 肢带型肌营养不良症
15、 1 期 拜耳 AB-1005(AAV2-GDNF)AAV 基因疗法,递送人类胶质细胞源性神经营养因子(GDNF)基因 帕金森病、多系统萎缩 1 期 拜耳 ACTUS-101 AAV 基因疗法,递送-葡萄糖苷酶(GAA)基因 庞贝病 1 期 辉瑞 giroctocogene fitelparvovec(PF-07055480)AAV 基因疗法,递送凝血因子 VIII 基因 血友病 A 3 期 礼来 GBA1 Gene Therapy AAV 基因疗法,递送GBA1 基因 帕金森病、1 型戈谢病 2 期 礼来 GRN Gene Therapy AAV 基因疗法,递送GRN 基因 额颞叶痴呆 2
16、期 礼来 OTOF Gene Therapy AAV 基因疗法,递送OTOF 基因 听力损失 2 期 罗氏 Elevidys(delandistrogene moxeparvovec,RG6356,SRP-9001)AAV 基因疗法,递送微抗肌萎缩蛋白基因 杜氏肌营养不良 3 期(已获美国FDA 批准)For Personal Use Only 7 罗氏 RG6357(dirloctocogene samoparvovec,SPK-8011)AAV 基因疗法,递送凝血因子 VIII 基因 血友病 A 2 期 罗氏 RG6359(SPK-3006)AAV 基因疗法,递送GAA 基因 庞贝病 2
17、期 诺和诺德 DNA immunotherapy 基因疗法,递送编码前胰岛素和胰岛素原的质粒 1 型糖尿病 1 期 诺华 DFT383 基因疗法,递送胱氨酸(CTNS)基因 肾移植前后胱氨酸病 1 期 诺华 OAV101(AVXS-101)AAV 基因疗法,递送运动神经元生存蛋白(SMN1)基因 脊髓性肌萎缩症(SMA)3 期 强生 Botaretigene sparoparvovec(AAV-RPGR)AAV 基因疗法,递送RPGR 基因 X 连锁视网膜色素变性 3 期 强生 JNJ-1887 基因疗法,递送CD59 基因 地图样萎缩 2 期 赛诺菲 SAR444836 AAV 基因疗法,递
18、送苯丙氨酸羟化酶(PAH)基因 苯丙酮尿症 1 期 注注:按公司英文名首字母排序 For Personal Use Only 8 2024 下半年下半年有望有望获批的获批的细胞细胞和和基因疗法基因疗法 在研疗法在研疗法 公司公司 潜在适应证潜在适应证 靶点靶点/机制机制 研发及监管审评进展研发及监管审评进展 Afamitresgene autoleucel Adaptimmune Therapeutics 滑膜肉瘤 TCR-T 细胞疗法,靶向 MAGE-A4 抗原 美国 FDA 的 PDUFA日期为 2024 年 8 月4 日 Obecabtagene autoleucel Autolus T
19、herapeutics 复发/难治性B 细胞急性淋巴细胞白血病 CAR-T 细胞疗法,靶向 CD19 美国 FDA 的 PDUFA日期为 2024 年 11 月16 日;2024 年 4 月EMA 已接受上市申请 润达基奥仑赛注射液 恒润达生 复发/难治性B 细胞非霍奇金淋巴瘤 CAR-T 细胞疗法,靶向 CD19 中国 NMPA 已于2023 年 12 月受理上市申请 RP-L102 Rocket Pharmaceuticals 范可尼贫血(FA)通过 LV 改造自体造血干细胞,递送FANCA 基因 2024 年 4 月 EMA 已接受 MAA;计划2024 年向美国 FDA提交 BLA K
20、resladi(marnetegragene autotemcel,RP-L201)Rocket Pharmaceuticals 严重 I 型白细胞粘附缺陷 通过 LV 改造自体造血干细胞,递送ITGB2 基因 BLA 已于 2023 年 10月获美国 FDA 受理并获优先审评资格,正在准备美国 FDA要求的生产制造(CMC)信息 Prademagene zamikeracel Abeona Therapeutics 营养不良性大疱性表皮松解症 将 COL7A1 基因递送到患者皮肤细胞,并通过逆转录病毒载体稳定整合到分裂的靶细胞DNA 中,实现长期基因表达 正在准备美国 FDA要求的 CMC
21、信息,预计将在 2024 年第三季度重新向美国FDA 提交 BLA 基于当前公开研发与监管审评进展信息,2024 下半年全球有 6 款在研细胞和基因疗法有望迎来首次批准,2024 全年获批数字有望创下新高。首款 TCR-T 细胞疗法 afamitresgene autoleucel 呼之欲出,它有望成为首款治疗实体瘤的经基因工程改造的免疫细胞疗法。For Personal Use Only 9 细胞疗法新锐早期融资细胞疗法新锐早期融资总额总额在在 Q1 创下小高峰创下小高峰 近 3 年细胞疗法研发新锐早期投融资趋势 注:早期融资定义为 B 轮及之前的融资轮次,且融资金额超过 1000 万美元。
22、如果融资事件的货币单位不是美元,则依据当时汇率进行换算。未符合以上条件的公司(如获得融资,但未公布金额/轮次)未被纳入。数据截至 2024 年 6 月 27 日。2024 上半年共 11 家聚焦细胞疗法的新锐获得共约 5.3 亿美元的早期投资。尽管融资事件数趋于平稳,但第一季度总融资额反弹,创下小高峰。Capstan Therapeutics 公司完成 1.75 亿美元 B 轮融资,Capstan 公司致力于通过靶向脂质纳米颗粒(tLNP)进行 RNA 递送来推进特定细胞的体内重编程,具有治疗如癌症、自身免疫疾病等广泛疾病的潜力。该公司的核心在研 CAR-T 疗法 CPTX2309 正在推进早
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