重组蛋白质药物研究现状及进展.pptx
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1、42Part免疫学与生物技术重组蛋白质药物研究现状及进展汇报人:CONTENTS一 概概 述述二 医药生物技术及生物技术药物医药生物技术及生物技术药物三 蛋白质药物发展的历史沿革及分类蛋白质药物发展的历史沿革及分类四 重组蛋白质药物的修饰重组蛋白质药物的修饰目录一、概述生生物物技技术术(biotechnologybiotechnology)是是以以生生命命科科学学为为基基础础,用用先先进进的的科科学学原原理理和和工工程程技技术术为为手手段段,应应用用生生物物体体(微微生生物物、动动植植物物组组织织)或或其其组组成成部部分分来来加加工工生生物物材材料料,为为人人类类生生产产所所需需的的产品或达到
2、某种目的的技术。产品或达到某种目的的技术。生物生物 传统生物技术:酿酒、制醋等传统生物技术:酿酒、制醋等 技术技术 工业生物发酵技术:抗生物发酵、工业生物发酵技术:抗生物发酵、aaaa发酵等发酵等 分类分类 现代生物技术现代生物技术现代生物技术现代生物技术:基因基因/蛋白质蛋白质/细胞细胞/酶酶/发酵工程。发酵工程。二、医药生物技术及生物技术药物生物技术疫苗生物技术疫苗2重组蛋白质药物重组蛋白质药物和治疗性标本和治疗性标本13基因药物基因药物及基因治疗及基因治疗细胞治疗及干细胞治疗细胞治疗及干细胞治疗42131、重组蛋白质药物和治疗性抗体从从疾疾病病发发生生机机制制角角度度分分析析,当当体体内
3、内行行使使特特定定功功能能的的任任何何蛋蛋白白发发生生突突变变或或异异常常时时,或或当当机机体体某某种种蛋蛋白白浓浓度度过过高高或或过过低低时时,都都会会导导致致相相应应疾疾病病的发生。的发生。广广义义的的蛋蛋白白质质药药物物包包括括所所有有化化学学本本质质为为蛋蛋白白质质的的产产品品:生生长长因因子子/细细胞胞因子、激素、抗体及抗体相关分子、部分疫苗等。因子、激素、抗体及抗体相关分子、部分疫苗等。临临床床应应用用方方面面,治治疗疗性性蛋蛋白白已已经经为为各各种种威威胁胁人人类类生生命命的的重重大大疾疾病病提提供供了了必必需需的的治治疗疗,如如胰胰岛岛素素(糖糖尿尿病病)、促促红红细细胞胞生生
4、成成素素(肾肾衰衰竭竭)、IFN(肝炎)等。(肝炎)等。2、生物技术疫苗目前新疫苗开发面临巨大挑战:目前新疫苗开发面临巨大挑战:(1)医医学学上上高高度度需需要要但但技技术术上上可可行行性性较较低低的的矛矛盾盾困困扰扰着着治治疗疗性性疫疫苗苗的进展,也对已知致病原的预防性疫苗研制成功构成障碍。的进展,也对已知致病原的预防性疫苗研制成功构成障碍。(2)疫疫苗苗多多为为病病原原体体组组分分、病病毒毒样样颗颗粒粒或或大大分分子子蛋蛋白白,且且单单产产品品生生产量较大。产量较大。(3)目目前前应应用用的的预预防防性性疫疫苗苗的的使使用用对对象象是是健健康康人人群群,多多用用于于儿儿童童。在法规上也不断
5、提出更高要求。在法规上也不断提出更高要求。3、基因药物及基因治疗基基因因 药药物物也也称称为为核核酸酸药药物物,泛泛指指化化学学本本质质为为核核酸酸具具有有基基因因活活性性的的产产品品,如基因治疗、反义寡核苷酸、非编码如基因治疗、反义寡核苷酸、非编码RNA等。等。基基因因治治疗疗是是指指将将 正正常常基基因因或或有有治治疗疗作作用用的的基基因因导导入入人人体体以以纠纠正正基基因因缺缺陷或发挥治疗作用的新疗法,包括陷或发挥治疗作用的新疗法,包括基因导入基因导入、基因置换、基因矫正。、基因置换、基因矫正。反反义义RNA指指与与mRNA互互补补,能能抑抑制制与与疾疾病病发发生生直直接接相相关关基基因
6、因表表达达的的RNA。反反义义RNA可可以以封封闭闭基基因因表表达达,特特异异性性强强、操操作作简简单单、安安全全性性好好、靶基因范围广等特点,能够治疗基因突变或基因过度表达导致的基本。靶基因范围广等特点,能够治疗基因突变或基因过度表达导致的基本。非非编编码码RNA是是实实验验室室中中强强大大的的实实验验工工具具。利利用用具具有有同同源源性性的的双双链链RNA(dsRNA)诱诱导导序序列列特特异异性性目目标标基基因因的的沉沉寂寂,迅速阻断基因活性。迅速阻断基因活性。常常用用的的ncRNA包包括括:小小干干扰扰RNA(siRNA)、短短发发夹夹RNA(shRNA)和微小)和微小RNA(miRNA
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