2024衡量医药创新回报.pdf

释放人工智能潜能衡量医药创新回报第14期 2024年4月2释放人工智能潜能|前言前言 1内容摘要 2衡量医药创新回报 4 挖掘效率提升机会 8优化管线价值 14提高生产力的策略 18制定最佳研发战略时需考虑的关键问题 24尾注 25联系人 27目录1释放人工智能潜能|前言前言欢迎阅读德勤 衡量医药创新回报 报告系列第十四期年度报告 释放人工智能潜能。本报告深入探讨了生物制药行业的表现，以及该行业从研发管线创新产品投资中获取回报的能力。当前，生物制药研发运营模式面临多项严峻挑战，包括持续的监管变革、前所未有的丧失专利独占权的高价值资产数量，以及科技的快速进步。然而，数字化和人工智能方面的进步，为提高研发生产力提供了新的机遇，为创新新纪元铺平了道路，也加快了患者获得新疗法的速度。与往期报告一样，本报告探讨了生物制药行业的表现、企业临床晚期阶段投资组合的变化特征，以及生物制药企业提高资本回报的机会。自2010年至2023年期间，我们陆续推出衡量医药创新回报系列报告，围绕生物制药行业的研发生产力进行深入探讨。报告针对生物制药企业可望从临床晚期研发管线中获得的投资回报进行分析，2010年，报告分析企业数据集涵盖12家大型生物制药企业的收益结果，在随后数年，报告分析企业数据集已扩展至囊括2020年研发支出排名前20位的生物制药企业。2023年报告分析显示，报告分析企业数据集在经历了收益率下降的长期趋势之后，出现了一些可喜的改善迹象，其内部回报率跃升至4.1%。通过同比分析，我们发现，欲持续提高整个生物制药行业的预期投资回报，必须在研发生产力方面进行转型变革。本年度分析再次证明了这个结论，原因在于研发的预期回报仍低于资本成本，这将导致研发领导者进行资金申请仍然充满挑战。如今，为了优化使用各种专有研发数据，以便为决策提供依据，生物制药行业越来越多地使用包括人工智能在内的技术手段。然而，只有对相关数据进行有效管理、处理和利用，以提炼出具可行性的洞见，才能从中充分受益。企业可借助人工智能（包括生成式人工智能）的进步，揭开复杂疾病生物学的神秘面纱，加快药物发现，缩短研发时间，提升临床试验体验，并提高监管批准的成功率。归根结底，释放人工智能潜能可能是改善整个生物制药研发行业长期存在的内外部生产力挑战的关键所在，但为了确保人工智能能够创造价值，我们需要重点关注前述活动。我们在报告中探讨了上述主题，同时，与往期报告一样，我们期待您的反馈，并愿意随时与您探讨相关话题。Colin Terry合伙人英国生命科学与医疗行业管理咨询领导人Kevin Dondarski主管生命科学战略咨询2释放人工智能潜能|内容摘要内容摘要生物制药研发方面的投资和进展持续推动创新、改善健康成果并塑造未来健康图景。本年度报告分析显示，在经历了2022年的急剧下降之后，在本年度，研发生产力出现了改善迹象。然而，生物制药企业在致力维持盈利的研发管线并推动新疗法上市的同时，还要应对复杂的监管环境、即将到来的专利到期，以及技术革新和激烈的市场竞争等多重挑战。关于本报告自2010年起，我们陆续推出衡量医药创新回报系列报告，围绕生物制药行业的研发生产力进行深入探讨。报告针对生物制药企业可望从临床晚期研发管线中获得的投资回报进行分析，其中，首期报告分析企业数据集涵盖12家大型生物制药企业的临床晚期管线投资回报结果，而在过去14年里，报告分析企业数据集已扩展至囊括2020年研发支出排名前20位的生物制药企业。在本年度，我们扩大了分析范围，纳入更多资产、标签和产品线，并提高了数据集的粒度。为了完善我们的数据分析并更好地了解内部收益率变化的潜在驱动因素，本年度我们采访了10位研发领域的领导者，借鉴了德勤研发领域同事提供的专业知识，并进行了广泛的文献研究。衡量医药创新回报根据过去14年的分析，我们发现，从2010年至2019年，研发生产力稳步下降，而在2020-2021年期间受新冠肺炎资产的推动出现了短暂改善，但随后在2022年再次遭遇下降，步入2023年，我们又重新看到一些改善迹象。本年度报告是基于纳入更多资产和产品线的数据集建模。根据本年度的建模计算，内部收益率已从上年的1.2%（这是我们开始这项分析以来的最低水平）回升至4.1%。内部收益率取决于效率（研发周期时间和成本）和价值创造（风险调整后的预测销售额），两者均有多个参数可以改善结果。因此，必须深入了解药物从发现阶段到商业上市所需研发成本的趋势，以及研发管线中资产的风险调整后预期收入。据统计，2022年到2023年，报告分析企业数据集的研发总支出从1,392亿美元增至1,455亿美元，增幅达4.5%。然而，药物从发现阶段到商业上市所需的平均研发成本基本不变，维持在22.84亿美元，这反映出本年度分析的资产和产品线范围有所扩大。2021年，受新冠肺炎高价值资产推动，报告分析企业数据集各项在研资产的平均预期峰值销售额达到5亿美元的最高水平，随后一直呈下降趋势，2022年到2023年，在研资产的平均预期峰值销售额从3.89亿美元下跌至3.62亿美元。我们观察到，随着高价值资产逐年成功获批，报告分析企业数据集的总收入持续呈上升趋势，2023年，这20家大型制药企业的研发销售额增长了9.6%。提高生物制药研发生产力绝非易事，原因在于需要在效率（成本）和价值创造（销售额）之间取得平衡，而这两者均受到诸多影响因素的制约。在本年度，监管变革、报告分析企业数据集即将面临前所未有的高价值资产专利独占权丧失规模、通胀压力、科技的快速进步以及临床试验方案设计复杂性的上升，均给当前的研发运营模式带来了巨大压力，但同时也为提高研发生产力创造了新的机遇。3释放人工智能潜能|内容摘要挖掘效率提升机会研发成本上升可归因于多种因素，包括愈加复杂的临床试验要求、监管变革、通货膨胀的影响，以及各职能部门之间缺乏沟通协作。尽管研发支出不断增加，但生物制药企业很少会因项目成本问题而放弃推进研发项目，原因在于归根结底，研发的主要驱动力是研发出能够造福目标患者群体的成功产品。多年来，生物制药行业一直面临着研发周期长的挑战，反映出针对小众、罕见病或复杂神经系统疾病开发先进疗法时，其临床试验复杂性不断增加。企业通过开发灵活性更高、适应性更强的临床试验流程，不仅可以提高生产力，还能更有效地应对快速变化的监管和商业环境，从而在降低成本的同时，更快、更高效地将产品推向市场。为了使一项现代化临床试验取得成功，必须确保试验流程简洁、高效、易于理解，以赋能临床试验充分反映预期患者群体的多样性。生物制药行业受到严格监管，监管合规既可能阻碍生产力发展，也可能推动生产力发展。正确解读不断变化的监管期望，并在多个业务职能部门以协调一致、高效且及时的方式实施必要的变革，对行业来说是一项重大挑战。大多数受访者对不断变化的监管环境感到担忧，特别是美国通胀削减法案（IRA）的出台。此外，在临床终点、试验多样性和可持续性报告的监管要求方面也存在许多其他变化，这些变化因地域而异，可能会对研发成本和生产力产生重大影响。生物制药企业越来越多地采用技术手段，利用研发数据来指导决策过程。因此，临床试验期间产生的数据量呈指数级增长；然而，只有对相关数据进行有效管理、处理和利用，以提炼出具可行性的洞见，才能从中充分受益。考虑到技术创新的步伐，以及人工智能技术的广泛应用，该行业扩大数字技术使用以获得持久价值的时机已然成熟。优化管线价值我们认为，美国通胀削减法案的出台或将持续推动行业变革，而非一次性事件。在该法案签署成法18个月后，其影响范围尚未完全显现，但整个行业对此都非常关注。尽管通胀削减法案是美国的一项立法，但由于生物制药行业的全球性质，这项立法已经并将持续对生物制药战略产生全球性连锁效应。欧盟专利法的修订也将影响多个地区的研发和上市战略。由于法规对企业的奖惩力度加大，企业应在研发过程中尽早制定其资产的商业化战略。此外，有必要在管线战略中体现灵活性，并在内外部采购之间保持动态平衡。这些通过早期跨部门合作制定的战略，需要向前展望大约五到十年，对预期上市时的商业、监管和创新前景进行预测，并最终引导企业投资于那些最有可能取得成功的高价值项目。在进行商业潜力以及技术和监管风险评估时利用先进的分析技术，将有助于战略的制定，以及在整个研发周期的各个阶段做出“是否继续”的决策。提高生产力的策略生命科学领域领导者正迅速将人工智能赋能的数字化转型视为战略要务。生物制药行业正处于大规模变革的边缘，此等变革由可互操作数据、人工智能和分析技术的进步、开放安全的平台以及以患者为中心的医疗服务等因素推动，而这些因素有望推动实现药物开发过程降本增效。在创建数字化和人工智能投资的商业案例时，须权衡短期成本需要与长期效率提升之间的关系。为执行大规模战略，企业须建立治理职能部门，负责开展投资、评估已实现的价值，并监控人工智能使用过程中可能出现的伦理和法律风险。在激烈的竞争、科学突破和监管政策的刺激下，研发支出向某些领域倾斜，尤其是肿瘤学和罕见病领域。到2023年，报告分析企业数据集处于临床晚期阶段的研发项目中，有39%集中在肿瘤学领域，这一比例自2020年以来持续超过了研发管线总量的三分之一。同时，报告分析企业的研发项目中，有三分之一的研发项目针对的是罕见病。随着过度集中的治疗领域竞争加剧，以及支付方对公平分配医疗支出的关注度增加，当前态势可能会发生变化。归根结底，要提高研发生产力，企业必须采取全新的工作方式，这不仅需要利用变革管理技能，还需建立合作伙伴关系和协作机制。如果生物制药企业能够成功利用人工智能潜能，致使生物制药创新内部收益率下降的内外部生产力挑战将得到扭转，该行业也将蓬勃发展。在本报告最后一部分，我们概述了研发领导者在制定有弹性且具有成本效益的技术研发战略时需要考虑的关键问题。4释放人工智能潜能|衡量医药创新回报衡量医药创新回报我们的 衡量医药创新回报 年度系列报告针对生物制药企业可望从其临床晚期研发管线中获得的预期内部收益率进行分析。过去14年的数据表明，为了扭转整个生物制药行业投资回报下降的趋势，并持续为患者提供创新产品，生物制药企业必须在研发生产力方面进行转型变革。我们的最新分析证实了这一点，特别是考虑到生物制药企业正面临监管格局不断变化、成本压力不断增长、峰值销售额不断下降以及研发管线难以补充的局面，这些因素会导致预期研发回报仍远低于资本成本。关于本报告自2010年起，我们陆续推出衡量医药创新回报系列报告，围绕生物制药行业的研发生产力进行深入探讨。报告针对生物制药企业可望从临床晚期研发管线中获得的投资回报进行分析，其中，首期报告分析企业数据集涵盖12家大型生物制药企业的投资回报结果，而在过去14年里，报告分析企业数据集已扩展至囊括2020年研发支出排名前20位的生物制药企业。研究方法在本年度，我们扩大了分析范围，纳入更多资产、适应症的拓展和产品线的延申，并提高了数据集的颗粒度。我们的新数据提供商Evaluate可为本报告分析企业提供临床晚期管线中资产和适应症的销售额预测、技术和监管成功的概率（PTRS）估计值，以及治疗领域、治疗模式和创新来源等管线组成数据。我们继续采用同样的客观方法，即专注于评估各家企业处于临床晚期阶段的研发管线，使用多种输入数据来计算内部收益率，该比率是我们衡量研发生产力的指标。我们的计算基于以下输入数据：企业为推动其资产上市所产生的研发总支出（基于经审计的年度报告等公开可用信息以及第三方数据提供商提供的现成数据）许可协议和并购活动对研发成本的影响 对研发晚期资产上市产生的未来收入预测估计值（收入预测数据由Evaluate提供）进入晚期研发阶段的在研项目的成功概率，该概率已根据项目失败的风险予以调整 研发过程中因固有风险而导致的失败成本 临床试验周期时间的影响。我们认为，临床晚期管线指处于临床二期并被指定为关键性或突破性的资产，以及处于临床三期或已提交监管上市批准申请的资产。随着这些资产的获批，资产的预期收入将从临床晚期管线转移到商业投资组合中，自此便不再属于我们的分析范围。同时，随着资产在开发周期中进入临床晚期管线阶段，这些资产也将被纳入我们的分析范畴。我们不断致力于改进分析方法、模型和研究范围，以确保获得更准确和更全面的洞见，同时确保每年对所有企业采用一致、客观的方法。为了完善我们的数据分析并更好地了解内部收益率变化的潜在驱动因素，本年度我们采访了10位研发领导者，其中九位来自本报告分析企业数据集，另外一位来自一家研发平台技术公司，同时还借鉴了德勤研发领域同事提供的专业知识，并进行了广泛的文献研究。有关研究方法和报告分析企业数据集的更多详情，请参见研究方法附件。5释放人工智能潜能|衡量医药创新回报本年度医药创新带来的预期回报有所改善上年我们对研发生产力的建模分析（以内部收益率为衡量指标）显示，2022年报告分析企业数据集的数据是自启动这项分析以来的最低点，主要归因于多个高价值预测资产成功获批并实现商业化，因而这些资产不再属于我们的分析范围。本年度的数据模型基于扩大了资产范围和产品线范围的报告分析企业数据集建立，如图1所示，计算得出内部收益率已回升至4.1%。2023 年，20家报告分析公司的内部收益率分布有所收窄，其中最低的异常值远高于2019-2022年期间一些企业的内部收益率负值。此外，2023 年，四分位区间的最低值五年来首次转为正值，其中排除了2021年新冠疫情带来的影响。与2022年一样，2023年一些高价值预测资产获得批准，这些资产被纳入商业投资组合后便不再属于我们的报告分析范畴，其中包括用于治疗型糖尿病的GLP-1受体激动剂，用于治疗斑块状银屑病的新型口服药物以及首个单剂量呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗。然而，2023年，一些面向庞大患者群体的新高价值预测项目已经进入临床晚期研发管线，其中包括针对慢性体重管理的多种GLP-1受体激动剂单方制剂和复方制剂、针对早期阿尔茨海默病的单克隆抗体，以及mRNA传染病疫苗。这些科学突破推动针对庞大患者群体的疾病治疗成为可能，这有望重塑重磅药物的的格局，并对全球更大比例人口的健康状况产生积极影响。然而，正如报告后文所述，对于生物制药企业来说，执行可持续的管线补充仍然是一项微妙而复杂的战略。内部收益率取决于效率（研发周期时间和成本）和价值创造（风险调整后的预测销售额），两者均有多个参数可以改善结果。因此，必须深入了解药物从发现阶段到商业上市所需研发成本的趋势，以及研发管线中资产的风险调整后预期收入。Figure 1.Return on late-stage pipeline,2013-202305101520-25-20-15-10-52530STATIC IRR(%)20132014201520162017201820192020202120222023TopperformerBottomperformerThird quartileMeanFirst quartileMedianNote:2013-2022 calculated from GlobalData dataset,2023 data point calculated from Evaluate datasetSource:Deloitte analysis,2024.6.57.26.15.55.43.61.52.36.81.24.1图1：2013-2023年期间临床晚期研发管线的内部收益率最高值最低值第三四分位平均值中位值第一四分位注：2013-2022年的数据是基于GlobalData提供的数据集计算得出，2023年数据点是基于Evaluate提供的数据集计算得出资料来源：德勤分析，2024年。静态内部收益率（%）6释放人工智能潜能|衡量医药创新回报研发总支出有所增加，而开发在研资产的平均成本保持不变如图2所示，2022-2023年期间，药物从发现阶段到商业上市所需的平均研发成本保持不变，每项资产的研发成本维持在22.84亿美元。这是由于2023年资产投资组合中的资产数量因资产范围和产品线的扩大而有所增加。通过审视临床晚期投资组合中所有资产从发现阶段到商业上市所需的研发成本，我们发现，2022-2023年期间，企业的平均研发支出从317.5亿美元增至485.4亿美元。2021-2022财年期间，报告分析企业数据集的研发总支出从1,392亿美元增至1,455亿美元，增幅达4.5%，其中有三家企业的制药研发支出增幅达25%以上。每项在研资产的平均预期峰值销售额有所下降2023年，在报告分析企业数据集中，只有一家企业预计每项资产的平均预期峰值销售额将超过10亿美元。如图3所示，2022-2023年，报告分析企业数据集每项在研资产的平均预期峰值销售额已从3.89 亿美元降至3.62亿美元。2021年，每项在研资产的平均峰值销售额受新冠肺炎高价值资产推动达到5亿美元的最高点，随后便一直呈下降趋势。在经历了一些企业因新冠肺炎高价值资产带来的不同影响之后，在研资产的平均预期峰值销售额分布继续呈收敛状态。我们观察到，随着高价值资产逐年成功获批，报告分析企业数据集的总收入持续稳步上升。2021-2022财年，前20大生物制药企业的研发销售额从6,562亿美元增至7,192亿美元，增幅达9.6%。$6,000$8,000$10,000$0$2,000$4,000$12,000COST TO LAUNCH($M)20132014201520162017201820192020202120222023TopperformerBottomperformerThirdquartileMeanFirstquartileMedianNote:2013-2022 based on GlobalData dataset,2023 data point calculated from Evaluate datasetSource:Deloitte analysis,2024.$1,986$2,364$2,284$2,284$1,296$1,349$1,511$1,824$2,202$2,432$1,513$2,500$2,000$3,000$3,500$0$1,000$500$1,500AVERAGE PEAK SALES($M)20132014201520162017201820192020202120222023TopperformerBottomperformerThirdquartileMeanFirstquartileMedianNote:2013-2022 based on GlobalData dataset,2023 data point calculated from Evaluate datasetSource:Deloitte analysis,2024.$500$398$366$512$555$517$573$520$463$389$362图 2：2013-2023年期间资产从发现阶段到商业上市所需的平均研发成本图3：2013-2023年期间在研资产的平均预期峰值销售额注：2013-2022年的数据是基于GlobalData提供的数据集计算得出，2023 年数据点是基于Evaluate提供的数据集计算得出资料来源：德勤分析，2024年。注：2013-2022年的数据是基于GlobalData提供的数据集计算得出，2023 年数据点是基于Evaluate提供的数据集计算得出资料来源：德勤分析，2024年。上市成本（单位：百万美元）平均峰值销售额（单位：百万美元）最高值第三四分位 平均值中位值第一四分位最低值最高值第三四分位 平均值中位值第一四分位最低值7释放人工智能潜能|衡量医药创新回报研发生产力 变化的驱动因素根据过去14年的数据分析，我们发现，2010-2019年期间，研发生产力持续下降，而在2020-2021年期间受新冠肺炎资产的推动出现了短暂改善迹象，但随后在2022年再次遭遇下降，步入2023年，我们又重新看到一些改善迹象。然而，提高生物制药研发生产力绝非易事，原因在于这需要在效率（成本）和价值创造（销售额）之间取得平衡，而这两者均受到诸多影响因素的制约。如图4所示，在本年度，监管变革、报告分析企业数据集即将面临前所未有的高价值资产专利独占权丧失、通胀压力、科技的快速进步以及临床试验方案设计复杂性的上升，均给当前的研发运营模式带来了巨大压力，但同时也为提高研发生产力创造了新的机遇。在本报告其余部分，我们将详细探讨这些生产力驱动因素，并深入分析生物制药企业可以采取哪些措施提高投资回报率，以及在制定明确的发展路径之前需要解决的诸多问题。Source:Deloitte analysis,2024.Figure 4.Opportunities to tackle the drivers of IRR and improve productivity IRR driverRising R&D costsDeclining peak salesStrategies to improve productivityRealise efficiency opportunities across the drug development paradigmOptimise commercial value against ever-changing market dynamics Scale the use of AI and digital technologies Overhaul the clinical trial experience Optimise compliance management Understand the strategic impacts of regulatory reforms Engage teams across the biopharma value chain from the outset Review pipeline replenishment and therapy area focus GenAI has the potential to transform R&D Data driven early-stage R&D Look beyond overconcentrated therapy areas and modalities Questions for R&D leadersAimActions根据过去14年的数据分析，我们发现，2010-2019年期间，研发生产力持续下降，而在2020-2021年期间受新冠肺炎资产的推动出现了短暂改善迹象，但随后在2022年再次遭遇下降，步入2023年，我们又重新看到一些改善迹象。图4：在优化内部收益率驱动因素和提高生产力方面所拥有的机会资料来源：德勤分析，2024年。内部收益率 驱动因素目标在整个药物开发范式中，挖掘效率提升机会根据不断变化的市场动态，优化商业价值 生成式人工智能有望重塑研发流程 数据驱动早期研发 在过度集中的治疗领域和疗法之外积极探索新机遇 研发领导者需深思的问题 深入了解监管变革的战略影响 从一开始就让团队参与整个生物制药价值链 审查管线补充和治疗领域重点 扩大人工智能和数字技术的应用范围 彻底改革临床试验体验 优化合规管理不断攀升的研发成本持续下降的峰值销售额提高生产力的战略行动8释放人工智能潜能|挖掘效率提升机会研发成本上升可归因于多种因素如前所述，2021-2022财年期间，20家报告分析企业的研发支出从1,392亿美元增至1,455亿美元，增幅达4.5%。研发成本上升可归因于多种因素，包括愈加复杂的临床试验要求、监管变革、通货膨胀的影响，以及各职能部门之间缺乏沟通协作。尽管研发支出不断增加，但生物制药企业很少会因项目成本问题而放弃推进研发项目，原因在于归根结底，研发的主要驱动力是研发出能够造福目标患者群体的成功产品。多年来，生物制药行业一直面临着研发周期过长的挑战，但受访者表示，随着临床试验变得愈加复杂，人们对临床试验体验的期望也在不断提高。研发周期长也反映出在针对小众、罕见病或阿尔茨海默氏症等复杂神经系统疾病开发先进疗法时，其试验复杂性不断增加，这给确定临床终点带来了挑战。2023年，报告分析企业数据集中有半数的研发项目涉及先进疗法和生物制剂，包括细胞和基因疗法、单克隆和重组抗体、蛋白质和肽疗法以及血浆衍生疗法。此外，报告分析企业数据集中有30%的研发项目针对的是罕见病。进行复杂研究，需要招募更加专业、多元的亚群体，这加剧了招募难度，延长了临床试验周期。此外，因受试者体验不佳导致的高退出率问题依然存在，这不仅导致宝贵的试验数据丢失，并增加招募替代受试者的成本和时间。然而，挑战并不局限于患者招募。受访者表示，自疫情爆发以来，大量技术娴熟的医疗专业人员离开行业，导致开展临床试验所需的熟练研究机构工作人员短缺。这一连锁反应只会进一步加剧留住对研发生产力至关重要的技术娴熟和经验丰富员工的难度，进而间接导致成本增加。挖掘效率提升机会尽管研发高管将加快针对未竟医疗需求的药物上市时间作为首要任务，但他们同样面临研发支出持续高企和研发成本不断攀升的问题。通过全面推进规模化数字化转型并应用人工智能等技术工具，企业有望显著提升药物研发效率。然而，在对数据基础设施和人工智能能力进行投资时，应当重视人类的持续参与，这对于实现价值增长和效率提升至关重要。“我们现在必须阐释越来越复杂的科学课题，开展越来越复杂的研究。招募患者进行复杂研究耗时很长。我们对患者应该如何体验临床研究设定了更高的期望。医院系统和医疗系统不愿意共享数据，除非藉此能获得金钱回报。对于一家致力于医药创新的企业，所有这些因素都会导致成本上升。”某20大生物制药公司研发及信息技术部前副总裁9释放人工智能潜能|挖掘效率提升机会研发高管最关注的是法规变化我们邀请受访者对影响药物研发的因素进行排序。如图5所示，相比研发成本上升和研发周期延长问题，受访研发高管更加关注美国通胀削减法案等法规的变化。事实上，面对更具挑战性的监管要求，生物制药企业须提高临床试验期间所生成证据的质量和数量，而这不仅增加了临床试验设计和开发的复杂性，也将影响研发成本和生产力。企业通过开发灵活性更高、适应性更强的临床试验流程，不仅可以提高生产力，还能更有效地应对快速变化的监管和商业环境，从而在降低成本的同时，更快、更高效地将产品推向市场。归根结底，生物制药企业需要解决研发成本不断上升的问题，但务必在成本考量、患者和研发机构员工的体验，以及加快创新和更快将新产品推向市场的需求之间找到平衡。有效管理监管合规生物制药行业受到严格监管，监管合规既可能阻碍生产力发展，也可能推动生产力发展。监管合规是确保产品研发安全有效的基本要求，为优化商业目标和患者可及性提供了框架。然而，正确解读不断变化的监管期望，并在多个业务职能部门以协调一致、高效且及时的方式实施必要的变革，对行业来说是一项挑战。大多数受访者对不断变化的监管环境感到担忧，特别是美国通胀削减法案（IRA）的出台。然而，在临床终点、试验多样性和可持续性报告的监管要求方面也存在许多其他变化，这些变化因地域而异，可能会对研发成本和生产力产生重大影响。虽然美国食品药物管理局（FDA）和欧洲药物管理局（EMA）通常被视为监管对应机构，但我们的受访者指出，这两家机构的监管要求存在差异。通货膨胀削减法（IRA）等不断变化的法规如果按预期实施，或将导致主要监管机构之间的要求出现更大的不一致，从而对临床试验的实施构成挑战，这可能会阻碍创新，并增加确保合规所需的成本和时间。Figure 5.Factors that are of most concern to R&D executives 1 least concerned3245 most concernedNote:N=9Question:On a scale of 1 to 5,how concerned are you about the following factors impacting R&D productivity?Source:Deloitte analysis,2024.Rising R&D costsIncreasing cycle timeChanging regulations44%11%33%11%11%11%44%33%50%25%25%“全球法规要求都在不断变化，而各监管机构的要求并不总是一致。越来越多的国家设定了特定的要求，这使得开展研发项目变得愈加复杂。有时，你不得不做出战术选择，放弃特定国家，或将预期的商业机会推迟到以后。”某20大生物制药企业研发部执行副总裁图5：研发高管最关注的因素注：样本容量：N=9问题：按1-5的等级评分，您对以下影响研发生产力的因素有多关注？资料来源：德勤分析，2024年。研发成本上升研发周期时间延长法规变化最不关注因素最关注因素10释放人工智能潜能|前言2023年，报告分析企业数据集中有半数的研发项目涉及生物制剂和先进疗法，包括细胞和基因疗法、单克隆和重组抗体、蛋白质和肽疗法，以及血浆衍生疗法。先进疗法给监管机构和制药企业在替代终点的确定方面带来了挑战，同时也使得临床试验实际进行的过程中所面临的临床试验设计、生产和供应链管理变得更为复杂。由此导致的临床试验设计复杂化或将导致临床试验周期延长，而监管要求的不确定性则可能进一步造成延迟和成本增加。当监管要求与临床实践存在出入时，这可能会抑制创新并削弱投资热情。为了应对这些挑战，制药企业正与监管机构和相关患者更加密切地合作，在药物研发的早期阶段便确定可以接受的替代终点，以便用于评估特定研发项目的进展和效果。在下一章中，我们将探讨法规变化（尤其是通胀削减法案）对企业资产潜在商业价值的影响。“我们尚未找到让监管机构确定替代终点的方法我们该如何推进阿尔茨海默病治疗方面的研究进展？显然，早期治疗效果更佳。然而，如何能招募数千名患者参与长达15年的试验呢？与其说这是一道科学难题，不如说这是一个政策障碍，因为我们实际上知道该怎么做。”某20大生物制药企业研发部执行副总裁美国 通货膨胀削减法通货膨胀削减法 于2022年签署通过，其授权美国医疗保险和医疗补助服务中心直接与药企就某些联邦医疗保险覆盖的高价药物进行价格谈判。该法案对个人自付医疗费用设定了上限，为每年2,000美元；并对那些使Medicare报销药物销售价格上涨幅度超过通货膨胀率的药企实施处罚。1通货膨胀削减法 出台以前，美国联邦医保部门不得进行药物价格谈判。如今，美国医疗保险和医疗补助服务中心有权在生物制剂获批后13年和小分子药物获批后9年内，与药企进行最高公平价格谈判。2 经过计算，我们发现小分子药物平均需要8年以上的时间才能收回投资成本，而生物制剂则需要7年以上。i2023年8月，美国医疗保险和医疗补助服务中心公布了首批纳入医保价格谈判清单的10款药物，相关企业将丧失这些药物的专利独占权。2022年6月至2023年5月期间，前述10款药物在Medicare中的报销支出总计达505亿美元。3 此举可能会缩短产品的经济生命周期，影响未来的收入，并推动调整研发和商业战略。专家对制药企业可能采取的应对措施进行了分析，认为企业可能会重新调整投资组合，转向生物制剂和单一罕见病孤儿药。4i Assuming40percentoperatingexpense,averageR&Dcostperassetat$2.3billionandrecoupingR&Dinvestmentcostfromanetcashflowperspective.释放人工智能潜能|挖掘效率提升机会11释放人工智能潜能|挖掘效率提升机会扩大人工智能与数字技术的应用规模传统的线性随机临床试验过程本质上属于劳动密集型（依赖于高成本的人力资本）工作，其流程复杂，并且受到严格的监管。在之前的报告中，我们发现，利用数字技术、自动化工具和以改善患者体验为核心的解决方案，可以有效降低对人工操作的依赖，进而缩短整个试验周期并降低成本。然而，迄今为止，这些数字化工具仅仅是渐进式地提升了临床试验的生产力，并未产生变革性影响。许多人认为，广泛应用生成式人工智能（GenAI）来处理和学习太字节结构化和非结构化数据，有望在研发领域带来重大变革。我们将在最后一章“提高生产力的策略”中，对此进行深入探讨。如今，制药企业越来越多地采用技术赋能的方法，利用研发数据来指导企业决策过程。因此，临床试验期间产生的数据量呈指数级增长；但只有对相关数据进行有效管理、处理和利用，以提炼出具可行性的洞见，才能从中充分受益。2021年，塔夫茨大学药物开发研究中心（CSDD）公布的数据显示，三期临床试验平均产生了360万个数据点，这一数字是十年前的临床晚期试验阶段所收集数据量的三倍。5越来越多的证据表明，在人类参与的情况下，应用人工智能和数字技术处理临床开发过程中收集的海量数据，已经取得了积极成果。这一做法涵盖了研发价值链的各个环节，包括加速靶点发现、助力识别和筛选潜在的试验地点和受试者、招募和保留受试者、汇总和分析患者数据、自动化生成文档（如试验方案和案例安全报告），以及辅助编制监管批准所需的文件。然而，为确保在数字化进程中获得差异化优势和价值，企业需就所收集的临床数据类型、规模和可靠性做出决策，并考虑如何管理、存储及利用这些数据，以便最大限度地发挥数据在研究中的作用。采用数字化临床试验招募解决方案、数据平台和人工智能赋能的工具，有助于改进临床研究技术，推动研发模式更加以患者为中心，同时提高成本效益，使临床试验易于管理。报告分析企业已经在效率提升方面取得了实质性成果：TrialHub是专为临床试验规划而打造的数据智能平台。该平台运用大型语言模型和自然语言处理技术，旨在提高数据的实用性、兼容性和灵活性。TrialHub为参与试验规划阶段的所有团队提供了一个集中的数据访问入口，确保数据可靠，且可根据各团队的特定需求进行定制化处理，从而避免碎片化分析和孤岛式决策。TrialHub已被用于规划逾6,000项临床试验：某10强合同研究组织报告称，通过使用 TrialHub，收集标准护理洞见的速度提高了20倍，节省了17万小时的人工研究时间。某10强生物制药企业借助TrialHub，避免了至少一次重大试验修改和数月的患者招募失败，合计节省约160万美元成本。某咨询企业及其生物制药客户需要针对一项III期研究制定救援策略。该企业借助TrialHub制定了一项计划，以确定出最佳试验国家、试验站点，以及去中心化临床试验（DCT）要素，从而显著提升了患者体验，并最终实现了比之前快三倍的患者招募速度。6 英矽智能（Insilico Medicine）借助人工智能赋能研发了一款针对特发性肺纤维化（IPF）的药物ISM018_055，目前已经进入临床试验二期阶段。该药物的研发过程应用了多种不同的人工智能技术。研发团队借助英矽智能的药物设计平台Pharma.AI，使用多种人工智能技术寻找疾病的潜在治疗靶点，并随后生成具有治疗潜力的候选药物。ISM018_055在减少细胞和动物模型的瘢痕形成方面表现出色。上年，该药物在新西兰和中国的126名健康志愿者中成功完成了一期临床试验。传统药物研发从找到靶点到完成一期临床试验通常需要大约7年的时间，而ISM018_055仅耗时3年半。2023年6月，英矽智能启动了二期临床试验，旨在进一步评估药物的安全性，并开始在特定患者人群中测试药物的疗效。7 应用人工智能，有助于减少临床试验中所需的患者数量。初创企业Unlearn为临床试验中的患者创建数字孪生。研究人员基于试验初期受试者的数据，运用数字孪生技术预测同一患者在对照组中的疾病发展情况，并对比分析结果。这种方法通常能够将对照组所需的患者数量减少20%至50%。数字孪生技术不仅对研究人员有益，对参加试验的患者也有好处，原因在于借助使用数字孪生技术，可降低受试患者接受安慰剂治疗的可能性。812释放人工智能潜能|挖掘效率提升机会鉴于技术创新步伐的加快，以及人工智能技术的日益普及，制药行业扩大数字化技术应用以获得长期价值的时机已经成熟。受访者表示，尽管企业在人工智能应用方面的投入巨大，但人工智能尚未成为行业