上海交通大学医学院医学实验设计与分析课程2012级4创新药物研发设计模式2010概要.ppt
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1、New Drugs 新药系指我国未生产过的药品。按审批管理的要求,新药分为中药、化学药品和生物药品(新药审批办法)新化学实体 NCE new chemical entities 首次成为药品的新化学结构6-12 Years6-12 Years Basic ResearchProductGoalsHypothesis GenerationCandidate DevelopmentCommercializationPhase IIISubmitGlobal LaunchGlobal OptimizationPrototypeDesignOrDiscoveryPre-Clinical Studies
2、Phase IAPhase IB/II创新药研发进程创新药研发进程新药研发过程1、制定研究计划,设计实验方案并实施之,获得 潜在NCE2、临床前研究,获得 IND(investigational new drug)3、临床试验(或临床验证),获得 NDA(new drug approval)4、上市后研究新药研发特点 投资高 周期长 风险高 回报高发现发现I 期期II 期期III 期期IV 期期政政府府审审批批临床前临床前研究研究临床试验临床试验平均约平均约1515年年AtorvastatinSimvastatinLansoprazoleErythropoietinOlanzapineEryt
3、hropoietinSertralineCelecoxibGabapentinEsomeprazole 医药知识产权问题新药开发的新药开发的知识产权问题知识产权问题药物研发的知识产权问题行政保护行政保护商标商标新药保护新药保护专利专利n行政保护和新药保护,是特定发展阶段的特殊规定,将逐步取消n今后医药行业的知识产权问题将突出表现在专利方面医药领域的发明专利分类 医药专利医药专利医药专利医药专利疾病诊断和治疗方法 制备方法 活性物质(药物化合物)医药用途药物组合物(制剂).医疗器械 如双氢青蒿素的制备方法 如“以青蒿素为原料的抗疟疾制剂”如“青蒿素”如“全数字彩色多普勒超声诊断系统”如“用青蒿素
4、治疗疟疾”如“用拉米夫定制备抗艾滋病药物“我国现行专利法保护的类别我国现行专利法保护的类别我国现行专利法尚不保护的类别我国现行专利法尚不保护的类别11Me-too 药物的定义MeMetootoo药药“沿用沿用”了创新药物的研发思路、作用机理了创新药物的研发思路、作用机理和作用靶点,却在化学结构上进行了一定的创新,规和作用靶点,却在化学结构上进行了一定的创新,规避了专利侵权。避了专利侵权。利用已知药物的作用机制和构效关系的研究成果,在利用已知药物的作用机制和构效关系的研究成果,在分析已知药物的化学结构的基础上,设计合成该药物分析已知药物的化学结构的基础上,设计合成该药物的衍生物、结构类似物和结构
5、相关化合物,并通过系的衍生物、结构类似物和结构相关化合物,并通过系统的药理学研究,所产生的新药与已知药物比较,具统的药理学研究,所产生的新药与已知药物比较,具有活性高或活性类似等特点的新药称为有活性高或活性类似等特点的新药称为“模仿模仿(me(metoo)too)药药”,有别于完全照抄他人化学结构的,有别于完全照抄他人化学结构的“仿制药仿制药”。模仿性创新是多数企业在发展初期或创新能力较弱。模仿性创新是多数企业在发展初期或创新能力较弱时的合理选择。时的合理选择。临床研究的内容与阶段(临床研究的内容与阶段(ICH E8)研究类型目标设计进行分析报告人体药代动力学和药理学开发阶段时间单个研究治疗应
6、用疗效确证疗效探索IIIIIIIV国际多中心临床试验国际多中心临床试验ChallengeFollow the international standards?Impact on National and International Applications?Possibilities to shorten the timeline for clinical trial application?No demand on approval of clinical trial?Concerns on the ethnical difference,validity of data&bridging
7、study?Risk and beneficial on early international clinical trial?Increase communication between western and eastern investigator,industry,scientist,agencyshare exiperience and ideasLearn more science and managementImprove our knowledge on new drug developmentFor Chinese patients:the possible benefit
8、on new and earlier treatment!人力资源有限是许多亚洲国家药监部门面临的困境,必须通过合作来最大利用现有资源类似的人群特点及历史文化使得亚洲国家有可类似的人群特点及历史文化使得亚洲国家有可能进行合作能进行合作 亚洲国家的合作正在开始亚洲国家的合作正在开始以临床为导向的临床开发模式以临床为导向的临床开发模式“以终为始以终为始”的思维方式和行为导向的思维方式和行为导向 希望获得一份什么样的说明书?希望获得一份什么样的说明书?根据临床存在的未满足的需要,确定“目标产品特征(TPP)”围绕产品开发目标进行的一系列研究为进入不同的研究阶段提供支持性数据适应症适应症转移性乳腺癌和
9、结直肠癌目标病人人群目标病人人群转移性结直肠癌一线治疗;蒽环霉素和紫杉类药物治疗的转移性乳腺癌疗效疗效-主要临床终点指标主要临床终点指标结直肠癌无进展生存期增加25%乳腺癌缓解率20%疗效疗效-次要临床终点指标次要临床终点指标结直肠癌缓解率,总生存期乳腺癌进展时间疗效疗效-生活质量生活质量与现有标准治疗相比无显著降低目标产品特征目标产品特征(Target Product Profile,TPP)安全性(非临床)安全性(非临床)无与作用机理无关的毒性作用安全性(临床)和耐受性安全性(临床)和耐受性(1)Safety(1)(2)It is problematic if people feeldru
10、g(2)as safe as(1)风险,效益以及风险/效益的平衡(1)安全性 差有效性 差细分临床研究阶段与关键决策点细分临床研究阶段与关键决策点对风险进行量化来帮助决策对风险进行量化来帮助决策利用技术手段早期预测,降低后期开发风利用技术手段早期预测,降低后期开发风险险广泛性生物标记物计划广泛性生物标记物计划 依据生物标记物开发诊断测试产品将使药厂从失败依据生物标记物开发诊断测试产品将使药厂从失败的临床试验中挖掘出有用的数据,从而重新向监管的临床试验中挖掘出有用的数据,从而重新向监管部门提出申请,将新药另行开发用以治疗小部分患部门提出申请,将新药另行开发用以治疗小部分患者群,将失败转化为未来的
11、成功。者群,将失败转化为未来的成功。应用生物标志物来预测疗效,降低后期失败风险应用生物标志物来预测疗效,降低后期失败风险 问题结果Does it hit the target in man?Proof of Mechanism(PoM)e.g.enzyme inhibition,receptor blockadeDoes it have an effect on the disease phenotype?Proof of Principle(PoP)e.g.Increased cell death markers(apoptotic markers)Does this result in a
12、 beneficial clinical effect?Proof of Concept(PoC)e.g.Tumour size reductionGo/No goGo/No GoGo/No GoIntroductionSimulation more than just PK/PDSimulate range of outcomes in Phase 3Simulate to investigate sensitivities to key assumptionsSimulate to assess feasibility of trial conduct基于模型的药物研发(基于模型的药物研发
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