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药物经济学评价原则及步骤任任 熙熙 玲玲2021/3/29 星期一1药品领域的药品领域的奇怪奇怪现象现象n n人们喜欢吃药人们喜欢吃药n n越是高价药，越容易销售越是高价药，越容易销售n n药开得越多，医院药开得越多，医院/医生收入越高医生收入越高n n廉价药不见了廉价药不见了n n药房买药比医院便宜药房买药比医院便宜n n中标药中标药“过把瘾就死过把瘾就死”2021/3/29 星期一2你你以以为为你你换换了了一一件件马马甲甲我我就就不不认认识识你你了了新药“换马甲”面世2006年我国受理新药注册年我国受理新药注册11086件，同期美国只有件，同期美国只有81件件背背 景景 1 12021/3/29 星期一3背背 景景 2 2治疗方案治疗方案零售价格零售价格（元）（元）疗程成本疗程成本（元）（元）不良反应不良反应发生率发生率(%)(%)总有效率总有效率(%)(%)格列齐特格列齐特88.1226.2 6.25 6.2590.690.6二甲双胍二甲双胍 5.0179.0 7.14 7.1481.581.5伏格列波糖伏格列波糖78.0580.8 5.48 5.4896.496.4罗格列酮罗格列酮85.6486.4 7.08 7.0882.882.8？做为一名医生，你给糖尿病人选择哪种降糖药治疗做为一名医生，你给糖尿病人选择哪种降糖药治疗-中国药房中国药房2021/3/29 星期一4药物经济学评价定义药物经济学评价定义n n测量、对比分析和评价不同药物治疗方案，药物测量、对比分析和评价不同药物治疗方案，药物测量、对比分析和评价不同药物治疗方案，药物测量、对比分析和评价不同药物治疗方案，药物治疗方案与其他治疗方案治疗方案与其他治疗方案治疗方案与其他治疗方案治疗方案与其他治疗方案(如手术治疗、理疗等如手术治疗、理疗等如手术治疗、理疗等如手术治疗、理疗等)，以及不同卫生服务项目所产生的相对社会经济，以及不同卫生服务项目所产生的相对社会经济，以及不同卫生服务项目所产生的相对社会经济，以及不同卫生服务项目所产生的相对社会经济效果，为临床合理用药和疾病防治决策提供科学效果，为临床合理用药和疾病防治决策提供科学效果，为临床合理用药和疾病防治决策提供科学效果，为临床合理用药和疾病防治决策提供科学依据。依据。依据。依据。n n实质：实质：实质：实质：n n综合考察各种综合考察各种综合考察各种综合考察各种(药物药物药物药物)治疗方案的治疗方案的治疗方案的治疗方案的 投入投入投入投入(成本成本成本成本)和和和和产出产出产出产出(健康结果健康结果健康结果健康结果)n nCC/OO n n药物经济学评价药物经济学评价药物经济学评价药物经济学评价 药物经济学药物经济学药物经济学药物经济学2021/3/29 星期一5 药物经济学评价及其应用是药物经济学最药物经济学评价及其应用是药物经济学最基本的内容，包括：基本的内容，包括：药物经济学评价方法与评价指标药物经济学评价方法与评价指标 成本和收益的识别与计量方法成本和收益的识别与计量方法 预测与不确定性分析预测与不确定性分析 药物经济学研究设计药物经济学研究设计 药物经济学研究在医药政策中的应用等药物经济学研究在医药政策中的应用等2021/3/29 星期一6药物经济学评价原则药物经济学评价原则药物经济学评价主要是对不同的药物治疗方案药物经济学评价主要是对不同的药物治疗方案及其他各种及其他各种备选方案备选方案的经济性进行评价与比较，的经济性进行评价与比较，进而进而选择经济性较好选择经济性较好的方案予以实施。的方案予以实施。备选方案（备选方案（可行性可行性方案），方案），必须是符合有效性、必须是符合有效性、安全性、伦理、道德及国家有关法律、规章等方安全性、伦理、道德及国家有关法律、规章等方面要求，能够行得通的方案。面要求，能够行得通的方案。备选方案之间的关系：备选方案之间的关系：独立独立关系关系互斥互斥关系关系相关相关关系关系2021/3/29 星期一71.1.独立关系独立关系概念：概念：指各备选方案之间指各备选方案之间互不干涉互不干涉、互不影响互不影响，任，任一方案的被采用与否都不影响其他方案是否被采用。一方案的被采用与否都不影响其他方案是否被采用。具有独立关系的一组方案，叫做具有独立关系的一组方案，叫做独立方案独立方案。特点：特点：独立方案采用与否，只取决于方案独立方案采用与否，只取决于方案自身的经自身的经济性济性，不需要进行方案之间的比选，故，不需要进行方案之间的比选，故无需无需考虑方考虑方案间的案间的可比性可比性。2021/3/29 星期一82.2.互斥关系互斥关系概念：概念：指一组（两个或两个以上）方案中，各方指一组（两个或两个以上）方案中，各方案之间的关系是案之间的关系是互不相容互不相容、互相排斥互相排斥的，从中选的，从中选择某一个方案就必须放弃选择其他方案。具有互择某一个方案就必须放弃选择其他方案。具有互斥关系的一组方案，叫做斥关系的一组方案，叫做互斥方案互斥方案。特点：特点：要进行方案之间的要进行方案之间的比较比较、选优选优，参加比选，参加比选的方案应的方案应具有可比性具有可比性；至多只能选取或采用其中；至多只能选取或采用其中的一个方案。的一个方案。内容：内容：一是评价每个方案一是评价每个方案自身的经济性自身的经济性，决定方，决定方案是否有参加比选的资格；二是比较哪个方案的案是否有参加比选的资格；二是比较哪个方案的经济性相对较好经济性相对较好，即在自身经济性符合要求的方，即在自身经济性符合要求的方案中选择经济性最好的。案中选择经济性最好的。2021/3/29 星期一93.3.相关关系相关关系 概念：概念：指在多个备选方案中，如果指在多个备选方案中，如果选取某一个选取某一个方方案，就会案，就会显著地改变显著地改变其他方案的成本和收益，或其他方案的成本和收益，或者是多个备选方案之间的关系者是多个备选方案之间的关系既包含独立关系又既包含独立关系又包含互斥关系包含互斥关系。具有相关关系的一组方案，叫。具有相关关系的一组方案，叫相相关方案关方案。特点：特点：能通过一定的处理方法较为能通过一定的处理方法较为容易地转化容易地转化为为互斥方案，可采用相应的互斥方案评价选优法。互斥方案，可采用相应的互斥方案评价选优法。2021/3/29 星期一10n n混合型方案：混合型方案：既包含独立关系，又包含互既包含独立关系，又包含互斥关系的相关方案。斥关系的相关方案。n n混合型相关方案的评价优选，通常采用不混合型相关方案的评价优选，通常采用不同于独立方案或互斥方案的评价优选方案。同于独立方案或互斥方案的评价优选方案。2021/3/29 星期一11药物经济学比较原则药物经济学比较原则 互斥方案互斥方案互斥方案互斥方案可比性可比性可比性可比性可比条件可比条件可比条件可比条件1.1.1.1.评价观点的可比性评价观点的可比性评价观点的可比性评价观点的可比性要求：要求：被比较方案首先要置于同一评价立场和观点被比较方案首先要置于同一评价立场和观点下进行研究和比较，以确保成本和收益的性质和下进行研究和比较，以确保成本和收益的性质和范围具有可比性。范围具有可比性。不同不同不同不同利益利益利益利益主体主体主体主体（如患者、医院、保险公司、全社会（如患者、医院、保险公司、全社会（如患者、医院、保险公司、全社会（如患者、医院、保险公司、全社会等），有等），有等），有等），有不同不同不同不同的评价的评价的评价的评价立场立场立场立场、评价角度和评价、评价角度和评价、评价角度和评价、评价角度和评价观点。观点。观点。观点。评价目的和内容、成本和收益的识别标准及计量方评价目的和内容、成本和收益的识别标准及计量方评价目的和内容、成本和收益的识别标准及计量方评价目的和内容、成本和收益的识别标准及计量方法也就不同。法也就不同。法也就不同。法也就不同。药物经济学评价结果不具有可比性。药物经济学评价结果不具有可比性。药物经济学评价结果不具有可比性。药物经济学评价结果不具有可比性。2021/3/29 星期一122.2.2.2.研究条件的可比性研究条件的可比性研究条件的可比性研究条件的可比性要求：要求：在规范的研究条件下进行，并在药物经济学在规范的研究条件下进行，并在药物经济学研究的设计中最大限度地降低个体差异因素的影研究的设计中最大限度地降低个体差异因素的影响，确保评价结果的可比性。响，确保评价结果的可比性。药物经济学研究与评价中所用的数据和资料通常药物经济学研究与评价中所用的数据和资料通常药物经济学研究与评价中所用的数据和资料通常药物经济学研究与评价中所用的数据和资料通常是由样本情况进行推测而得。是由样本情况进行推测而得。是由样本情况进行推测而得。是由样本情况进行推测而得。样本研究的结论通常因研究条件的不同而不同，样本研究的结论通常因研究条件的不同而不同，样本研究的结论通常因研究条件的不同而不同，样本研究的结论通常因研究条件的不同而不同，在某一特定的研究条件下进行的样本研究所得的在某一特定的研究条件下进行的样本研究所得的在某一特定的研究条件下进行的样本研究所得的在某一特定的研究条件下进行的样本研究所得的结论，在另一种研究或应用条件下可能不成立或结论，在另一种研究或应用条件下可能不成立或结论，在另一种研究或应用条件下可能不成立或结论，在另一种研究或应用条件下可能不成立或存在显著差异。存在显著差异。存在显著差异。存在显著差异。人体存在个体差异，导致得到的数据和资料对药人体存在个体差异，导致得到的数据和资料对药人体存在个体差异，导致得到的数据和资料对药人体存在个体差异，导致得到的数据和资料对药物经济学的研究条件和方法表现出强的敏感性。物经济学的研究条件和方法表现出强的敏感性。物经济学的研究条件和方法表现出强的敏感性。物经济学的研究条件和方法表现出强的敏感性。2021/3/29 星期一133.3.3.3.满足需要上的可比性满足需要上的可比性满足需要上的可比性满足需要上的可比性预期目标：预期目标：如果目标安全、有效、经济地预防某种疾病，如果目标安全、有效、经济地预防某种疾病，则能够达到目标的多个不同预防和强化措施之间则能够达到目标的多个不同预防和强化措施之间就有了可比性。就有了可比性。当达到目标是使有限的预防资金达到最为经济当达到目标是使有限的预防资金达到最为经济合理的总体预防效果时，则预防不同疾病的措施合理的总体预防效果时，则预防不同疾病的措施之间就具有满足需要上的可比性。之间就具有满足需要上的可比性。不同预防、诊治方案都能满足相同的需要，且满不同预防、诊治方案都能满足相同的需要，且满不同预防、诊治方案都能满足相同的需要，且满不同预防、诊治方案都能满足相同的需要，且满足程度相同，实现某一特定的预防或诊治目标足程度相同，实现某一特定的预防或诊治目标足程度相同，实现某一特定的预防或诊治目标足程度相同，实现某一特定的预防或诊治目标（预防疾病、挽救生命、阻止疾病进程或治愈疾（预防疾病、挽救生命、阻止疾病进程或治愈疾（预防疾病、挽救生命、阻止疾病进程或治愈疾（预防疾病、挽救生命、阻止疾病进程或治愈疾病），具有可比性。病），具有可比性。病），具有可比性。病），具有可比性。2021/3/29 星期一144.4.4.4.时间上的可比性时间上的可比性时间上的可比性时间上的可比性要求：要求：所需诊治时间不同的备选方案的评价与比所需诊治时间不同的备选方案的评价与比较需要采用相等的分析计算期；当进行绝对量大较需要采用相等的分析计算期；当进行绝对量大小比较时，被比较的指标值处于相同的时间点。小比较时，被比较的指标值处于相同的时间点。实施实施实施实施不同不同不同不同的预防、诊治方案所需时间往往不同，的预防、诊治方案所需时间往往不同，的预防、诊治方案所需时间往往不同，的预防、诊治方案所需时间往往不同，所需时间不同的具有互斥关系的备选方案不具有所需时间不同的具有互斥关系的备选方案不具有所需时间不同的具有互斥关系的备选方案不具有所需时间不同的具有互斥关系的备选方案不具有可比性，需要采用相等的分析计算期进行比较。可比性，需要采用相等的分析计算期进行比较。可比性，需要采用相等的分析计算期进行比较。可比性，需要采用相等的分析计算期进行比较。通常以备选方案中诊治时间最长的时间作为各个通常以备选方案中诊治时间最长的时间作为各个通常以备选方案中诊治时间最长的时间作为各个通常以备选方案中诊治时间最长的时间作为各个备选方案经济性的分析计算期。备选方案经济性的分析计算期。备选方案经济性的分析计算期。备选方案经济性的分析计算期。诊治时间短的方案因节约了诊治时间而存在成本诊治时间短的方案因节约了诊治时间而存在成本诊治时间短的方案因节约了诊治时间而存在成本诊治时间短的方案因节约了诊治时间而存在成本和收益方面的优势。和收益方面的优势。和收益方面的优势。和收益方面的优势。2021/3/29 星期一15n n比较性强比较性强是药物经济学的学科特点之一。是药物经济学的学科特点之一。！关注关注n备选方案之间多为备选方案之间多为互斥关系互斥关系，故进行药物经济学，故进行药物经济学研究和评价是，要首先判定其研究和评价是，要首先判定其是否具有可比性是否具有可比性（评价观点、研究条件、满足需求、时间）。n不符合可比性不符合可比性的备选方案进行比较所得的结论是的备选方案进行比较所得的结论是不科学、不可靠、不具有不科学、不可靠、不具有参考价值的。参考价值的。2021/3/29 星期一16药物经济学评价的步骤药物经济学评价的步骤一、确定评价立场和观点、确定评价立场和观点立立 场场观观 点点国家国家全社会全社会医疗服务提供者医疗服务提供者 （医院等）（医院等）医疗服务提供者医疗服务提供者第三方付费第三方付费保险公司保险公司终端消费者终端消费者患者患者2021/3/29 星期一17n n全社会：全社会：实现全社会药物资源的实现全社会药物资源的最优配置和最优配置和最佳利用最佳利用，进而实现，进而实现社会群体健康状况社会群体健康状况的最的最大改善。大改善。n n医疗服务提供者、保险机构：医疗服务提供者、保险机构：以以尽可能少的尽可能少的成本成本获得尽可能大的收益，实现获得尽可能大的收益，实现自身利益自身利益的的最大化。最大化。n n患者：患者：以以尽可能少的个人支付尽可能少的个人支付，实现，实现自身健自身健康状况康状况的最大程度改善。的最大程度改善。2021/3/29 星期一18二、明确问题并列出问题所有可能的方案二、明确问题并列出问题所有可能的方案确定备选方案要注意：确定备选方案要注意：1.包括所有可能的措施或项目包括所有可能的措施或项目 2.可行方案（合情、合理、技术上可行）可行方案（合情、合理、技术上可行）3.方案完备，满足需要上的可比性方案完备，满足需要上的可比性 4.解决的问题处于同一层面解决的问题处于同一层面 每种每种形式方案中选出形式方案中选出最经济合理最经济合理的方案的方案不同不同形式中的最优方案之间进行形式中的最优方案之间进行评价与比较评价与比较 确定最佳治疗方案是从所有可供选择的各种确定最佳治疗方案是从所有可供选择的各种药物治疗方案中药物治疗方案中最经济合理最经济合理的一个。的一个。2021/3/29 星期一19三、选择适宜的评价方法和评价指标三、选择适宜的评价方法和评价指标n n评价方法：评价方法：成本成本-效益分析法（效益分析法（CBA）成本成本-效果分析法（效果分析法（CEA）成本成本-效用分析法（效用分析法（CUA）最小成本法（最小成本法（CMA）n评价指标：评价指标：经济评价指标经济评价指标 临床效果指标临床效果指标 效用指标效用指标 2021/3/29 星期一20四、识别并计量成本和收益四、识别并计量成本和收益n n评价评价观点不同观点不同，达到的目的和实现的，达到的目的和实现的目标不目标不同同，识别和计量成本和收益识别和计量成本和收益的标准与方法也的标准与方法也就就不同不同。n反映成本和收益的数据、指标等资料往往通反映成本和收益的数据、指标等资料往往通过药物经济学研究设计来完成，故设计的过药物经济学研究设计来完成，故设计的科科学性、合理性、可靠性学性、合理性、可靠性及其本身的及其本身的经济性经济性直直接接关系到成本和收益关系到成本和收益的正确与合理。的正确与合理。2021/3/29 星期一21五、比较成本和收益五、比较成本和收益选择选择适宜适宜的评价方法和的评价方法和相应相应的经济评价指标的经济评价指标 对备选方案的成本和收益对备选方案的成本和收益进行比较进行比较 选出选出经济性经济性较好较好的方案的方案 为决策为决策提供依据提供依据2021/3/29 星期一22六、不确定性分析六、不确定性分析n n评价数据评价数据评价数据评价数据不是不是不是不是方案实施的实际数据方案实施的实际数据方案实施的实际数据方案实施的实际数据n n多方面因素多方面因素多方面因素多方面因素影响影响影响影响实际成本和收益数据的大小实际成本和收益数据的大小实际成本和收益数据的大小实际成本和收益数据的大小n n影响因素具有程度不同的影响因素具有程度不同的影响因素具有程度不同的影响因素具有程度不同的不确定性不确定性不确定性不确定性n n研究条件的研究条件的研究条件的研究条件的差异差异差异差异n n患者个体的患者个体的患者个体的患者个体的差异差异差异差异n n样本数据代表性、真实性和可靠性样本数据代表性、真实性和可靠性样本数据代表性、真实性和可靠性样本数据代表性、真实性和可靠性依赖于依赖于依赖于依赖于药物经济药物经济药物经济药物经济学研究设计的科学性、合理性学研究设计的科学性、合理性学研究设计的科学性、合理性学研究设计的科学性、合理性 故药物经济学评价要结合故药物经济学评价要结合不确定性不确定性分析来分析来进行，以进行，以提高提高研究结果的研究结果的可靠性可靠性，减少减少决策失决策失误的误的风险风险2021/3/29 星期一23药物经济学评价研究步骤药物经济学评价研究步骤n n明确研究问题明确研究问题明确研究问题明确研究问题n n研究目的研究目的研究目的研究目的n n报告对象报告对象报告对象报告对象n n目标人群目标人群目标人群目标人群n n决定研究角度决定研究角度决定研究角度决定研究角度n n确定备择方案确定备择方案确定备择方案确定备择方案n n选择适当的药物经济学分析方法选择适当的药物经济学分析方法选择适当的药物经济学分析方法选择适当的药物经济学分析方法(CMA,CBA,CUA,(CMA,CBA,CUA,(CMA,CBA,CUA,(CMA,CBA,CUA,CEA)CEA)CEA)CEA)n n测算成本：分类、估值测算成本：分类、估值测算成本：分类、估值测算成本：分类、估值n n测量结果：效益、效用、效果测量结果：效益、效用、效果测量结果：效益、效用、效果测量结果：效益、效用、效果n n贴现与贴现率贴现与贴现率贴现与贴现率贴现与贴现率n n平均平均平均平均/增量成本效果分析增量成本效果分析增量成本效果分析增量成本效果分析n n敏感度分析敏感度分析敏感度分析敏感度分析n n研究结果报告研究结果报告研究结果报告研究结果报告2021/3/29 星期一242021/3/29 星期一25